مهمان: دکتر حمید لطیفی نوید، دانشجوی دکترای ژنتیک مولکولی موضوع: آخرین اخبار در مورد درمان‌های ژنتیکی، سلولی و مبتنی بر تکنولوژی تاریخ برگزاری: ۱۴۰۱/۰۲/۰۱
لایو با حضور دکتر لطیفی نوید، پژوهشگر و متخصص ژنتیک، 1/2/1401
موضوع لایو بررسی درمان های نوین سلولی، ژنتیکی و مبتنی بر تکنولوژی
سلولها در کنار هم تشکیل یک بافت را میدهند که عملکرد بهینه خود را داشته باشند که در این راستا بایستی 4 فاکتور وجود داشته باشد:
1.عملکرد خوب خود بافت
2.ارتباط صحیح با بافت های اطراف
3.داشتن محیط سالم اطراف بافت
4.مکانیزم های تنظیمی سالم و بدون اختلال
سلول ها بخشی ازعملکرد خود را تحت عامل پروتئین ها انجام میدهند. پروتئین ها، تحت عاملی که بسته به ژن افراد است کدگذاری و کنترل میشوند.
متناسب با 3 عامل ژن، پروتئین و سلول ممکن است اخلالی برای عملکرد بینایی فرد ایجاد شود که در نتیجه میتوان بحث های سلول درمانی و ژن درمانی و اپتوژنیک و ایمپلنت های داخل چشم را برای درمان در نظرگرفت.
سوال این است که چه زمانی از چه نوع درمانی میتوان استفاده کرد؟
بسته به استیج و مرحله بیماری شما دارد. در مراحل اولیه بیماری از ژن درمانی میتوان کمک گرفت ولی در مراحل پیشرفته تر باید از سلول درمانی کمک گرفت. پروسه ایجاد یک روند درمانی در کشورهای پیشرفته دنیا 10 الی 12 سال طول میکشد که شامل مراحل تحقیقات ، فاز آزمایشگاهی و تائید آن ، فاز حیوانی و تائید آن ، فاز انسانی 1 و 2 و 3 و تائید آن و در نهایت درمان در مقیاس محدود می باشد.
در ژن درمانی 3 روش صورت میگیرد:
1.یا محصول معیوب را از رده خارج میکنند.
2.یا نسخه سالم ژن را به جای ژن معیوب جایگزین میکنند.
3.یا ژن را به نسخه سالم برمیگردانند.
در بیماری های چشمی بین 200 تا 300 ژن درگیر میگردد و انواع نارسایی های بینایی را تولید میکنند و برای درمان بیماری بایستی نوع و مکانیسم بیماری کاملا مورد مطالعه و شناخت قرار گیرد در نتیجه هر نوع درمانی برای هر نوع بیماری جوابگو نیست.
سالم کردن ژن معیوب یک روند پیچیده و تحقیقاتی است که امکان ویرایش ژنمی را امکان پذیر میسازد ولی در مقیاس آزمایشگاهی و فاز حیوانی نتیجه داده است و در فاز انسانی در مراحل کلنیکال ترایال است و هنوز وارد مرحله درمانی عمومی نشده است.
سوال : ژن درمانی در مورد علاج بیماری آرپی در چه مرحله ای است ؟
بیماری های مربوط به شبکیه انواع مختلفی همچون ای ام دی ، بیماری های چشمی مرتبط با دیابت و آرپی می باشد. ولی در مجموع تاکنون یک روش درمانی ایمن و تائید شده توسط سازمان های بهداشت جهانی در مورد آرپی ارائه نشده است.
سوال : در مورد روش های درمانی لوکس ترنا و شرکت جی سایت چه اطلاعی دارید ؟
در مورد درمان لوکس ترنا در ایران اطلاعی ندارم. در مورد روش درمانی شرکت جی سایت باید گفت که از تکنیک سلول درمانی که در فاز 2 انسانی است استفاده میکند و بایستی نسبت به روند تحقیقات درمانی صبور باشیم.
سوال : چطور میتوان از نوع ژن اختلال یافته آرپی مطلع شد و آیا فایده ای هم در مراحل درمانی دارد ؟
طبیعتا بی فایده نیست و انجام تست ژنتیک در فرایند درمان مفید خواهد بود.
سوال : از کجا میتوان برای ازمایش ژنتیک اقدام کرد ؟
از طریق سرچ در اینترنت از شرایط مراکز و هزینه های تحت پوشش مطلّع شوید. البته معاونت پیشگیری سازمان بهزیستی در امر مشاوره و ارجاع به مراکز مربوطه،فعال است. با این توضیح که در حال حاضر این خدمات فقط به اتباع ایرانی تعلق میگیرد.
تکنیک پروتزهای داخل شبکیه
شامل قراردادن یک سری ابزار هایی در داخل شبکیه است که هنوز کامل نیست.
سه گونه از این پروتزها:
برای آمریکا شامل پروژه آرگوس2
برای آلمان که هر دو اختصاصا برای آرپی ایجاد شده است
و در کشور فرانسه که پروتز پریما نام دارد و در فاز کلینیکال ترایال است
ولی دو گونه پروتز آمریکا و آلمان در مرحله تجویز محدود است که شامل یک عینک و یک چیپ پردازنده است که در داخل شبکیه چشم کار گذاشته میشود.
سوال آیا این تکنولوژی ها وارد بازار شده است ؟
بله ، ولی رواج این فن آوری در داخل ایران هنوز مشاهده نشده است.
سوال آیا اجرای این فن آوری بینایی مناسبی را به فرد بازمیگرداند ؟
این یک امر نسبی است و برای یک فرد در حد نابینایی امیدوار کننده بوده ولی نباید انتظار داشت که اصطلاحا این “چشمهای بیونیک ” در حد بینایی کامل تغییرات ایجاد کند.
سوال : آیا در کشور ما کارهای پژوهشی برای درمان بیماری آرپی انجام میگیرد ؟
در چندین مرکز همچون پژوهشگاه رویان تیم پروفسور بهاروند در زمینه سلول درمانی فعال است. دانشگاه علوم پزشکی ایران و دانشگاه علوم پزشکی تهران، مرکز تحقیقات چشم دانشگاه شهید بهشتی و همچنین پژوهشگاه ملّی ژنتیک در بخش سلول درمانی فعال هستند که به لحاظ تحقیقاتی در استانداردهای جهانی فعالیت دارند.
سوال : دوستان آرپی برای کیس درمانی به کدام بخش این مراکز بایستی مراجعه کننند ؟
قسمت تحقیقات چشم هر کدام از مراکز مربوطه میتوانند دوستان آرپی را راهنمایی کنند. انستیتو پاستور ایران هم به نظر دارای یک مرکز تحقیقاتی و کار آزمایی بالینی است به شرط اینکه به فاز انسانی رسیده باشد و مسئولیت ریسک تحقیقات را بپذیرند.
اپتوژنتیک
از دو بخش نوری و ژنتیکی تشکیل شده است. بدین صورت که یک گیرنده را به داخل بخش شبکیه انتقال میدهند که این گیرنده ماهیت ژنتیکی دارد و از طریق تابش نور با طول موج مشخص یک فرآیند را در سیستم راه می اندازند که میتواند راه انداختن مسیر مرتبط با بینایی باشد که محدودیت های خاص خودش را دارد و وابسته به ابزارآلات خاص خود است و در مرحله کارآزمایی بالینی و تحقیقانی است.
سوال : آیا به نظر شما امید به اینکه روزی بیماری آرپی درمان شود وجود دارد ؟
انسان با امید زنده است و امید به درمان بیماری با تحقیقات زیاد وجود دارد.
سوال : آیا امکان پیشگیری از پیشرفت بیماری وجود دارد ؟
در ای ام دی یک سری مکمل هایی وجود دارد که برای پیشگیری تجویز میشود و بسته به نظر پزشک معالج است.
سوال : روند تحقیقات در بیمارستان فارابی به چه صورتی است ؟
در پروژه مشترک تحقیقاتی که در پروژه دکتری به صورت مشترک با مرکز تحقیقات دانشگاه شهید بهشتی تهران داشتم در زمینه طراحی یک مولکول جدید در درمان ای ام دی است که در پیشگیری از فرآیند پیشرفت بیماری موثر بوده و موجب کاهش مقاومت بدن نسبت به دارو میگردد. مقاومت دارویی بدن در پروسه درمان یک امر قابل توجه در درمانی بیماری هاست به طوری که باعث کاهش اثربخشی درمانی میشود.
نمونه مشابه داروی ما را شرکت رش تولید کرده است که در فاز دو بالینی با موفقیت آزمایش شده است. پژوهشگاه ما همچنین در بحث دیابت تحقیقات خوبی داشته و در مورد آرپی هم مطالعاتی داشته ایم. که البته این پژوهشها به صورت مشترک با مراکز دیگر دانشگاهی و تحقیقاتی صورت میگیرد.
سوال : آیا توصیه ای برای کسانی که دغدغه درمان بیماری آرپی را دارند توصیه ای دارید ؟
اگر مشاهده کردید که بیماری فرم وراثتی به خود گرفته حتما آن را پیگیری کنید. شاید رژیم غذایی مناسب در پیشگیری موثر باشد. صبر و امید داشته باشیم و خیلی به اخبار رسانه ای در مورد درمان اعتماد نکنید. به عنوان نمونه در درمان بیماری ای ام دی که تخصص من است بسته به نظر پزشک معالج و دوره درمان میتواند بازه زمانی آن تغییر کند که ممکن است پروسه آن دو الی سه سال به طول بیانجامد.
