درمان اولین بیمار در آزمایش ژن درمانی XLRP

//درمان اولین بیمار در آزمایش ژن درمانی XLRP

درمان اولین بیمار در آزمایش ژن درمانی XLRP

MeiraGTx و  درمان اولین بیمار در آزمایش ژن درمانی XLRP:

خبر از Ben Shaberman مورخ 8 شهریور 1396:

MeiraGTx، یک شرکت ژنتیک درمانی در لندن و نیویورک است . این شرکت نخستین بیمار آرپی  (XLRP- بیماری که ناشی از جهش در ژن RPGR) خود را در یک آزمایش بالینی  تحت درمان قرار داده است. مطالعه فاز I / II در بیمارستان چشم Moorfields در لندن انجام می شود. برای این آزمایش 36 شرکت کننده ثبت نام کردند. سه سطح دوز درمانی ارزیابی و تست خواهد گردید.

 

XLRP یکی از دلایل بروز آسیبهای شبکیه و کاهش بینایی است. این بیماری معمولا روی مردان دیده میشود، اما گاهی اوقات در زنان نیز مشاهده شده است. جهش در ژن RPGR حدود 70 درصد موارد XLRP را ایجاد می کند. جهش های ژن RPGR در حدود 15،000 نفر در آمریکا و ده ها هزار نفر در سراسر جهان را مبتلا و درگیر بیماری میکند.

راهکار MeiraGTx شامل تزریق نسخه های سالم RPGR در زیر شبکیه است. نسخه های RPGR در یک ویروس مهندسی شده ساخت انسان تهیه میشود که به عنوان یک ویروس وابسته به آدنو یا AAV شناخته میشود که به راحتی به سلول های شبکیه نفوذ می کند تا محموله های ژنتیکی درمانی را در ساختار شبکیه بازسازی کند.

در ماه مارس 2017 Nightstar، یک شرکت بیولوژیک دارویی در انگلستان، درمان اولین بیمار را در آزمایش بالینی (XLRP (RPGR در دانشگاه آکسفورد اعلام کرد.

 

شرکت فناوری ژنتیک کاربردی (AGTC)، یک شرکت ژنتیک در ایالات متحده آمریکا است که در حال برنامه ریزی برای آزمایش یک آزمایش بالینی ژن درمانی (XLRP (RPGR در این کشور است. AGTC اخیرا یک برنامه تحقیقاتی جدید (IND) را برای اداره غذا و داروی ایالات متحده فرستاده است که برای شروع این مطالعه مجوزهای لازم را دریافت کند.

استفان رز، دبیر علمی و مامور تحقیقاتی بنیاد مبارزه با نابینایی (FFB) می گوید: ما بسیار خوشحال هستیم که با انجام این آزمایشات، ژن XLRP از دنیا ریشه کن خواهد شد. این بیماری یکی از شایعترین اختلالات شبکیه است که ژنتیکی  به ارث می رسد و باعث می شود که درصد زیادی از بینایی بیمار از بین برود. ما با بهبود بینایی و اثرات مثبتی که توسط یک ژن XLRP اصلاح شده (در بنیاد FFB در دانشگاه پنسیلوانیا) تشویق به ادامه مسیر میشویم.

MeiraGTx همچنین گزارش داد که اولین فرد در گروه دوم درمانی در آزمایشگاه بالینی فاز    I/II در Moorfields برای Achromatopsia ناشی از جهش در CNGB3 درمان شده است. درمان سه بیمار با دوز کم در گروه اول مطالعه بود. Achromatopsia یک بیماری شبکیه ارثی است که باعث نابینایی در نواحی با نور زیاد و همچنین کاهش بینایی و ادراک رنگ می شود.

MeiraGTx موفق به درمان 7 بیمار در کارآزمایی بالینی پروتز فاز I / II در Moorfields برای افراد مبتلا به Amaurosis مادرزادی Leber مبتلا به جهش در RPE65 شده است.

منبع : سایت بنیاد مبارزه با نابینایی FFB

http://www.blindness.org/blog/index.php/meiragtx-treats-first-patient-in-xlrp-gene-therapy-trial/

 

به وسیله |۱۳۹۶/۶/۲۹ ،۰۹:۵۹:۱۷ +۰۰:۰۰شهریور ۱۴ام, ۱۳۹۶|تازه ها|۲۸ نظر

درباره نویسنده :

۲۸ Comments

  1. Mansour شهریور ۱۴, ۱۳۹۶ در ۱۵:۱۸ - پاسخ دادن

    با سلام و ممنون از اطلاع رسانیتون. لطفا واضح تر در مورد درمان در ایران درخصوص بیماران آرپی توضیح بدید که آیا امکان درمان وجود داره یا خیر

    • iranrp شهریور ۱۴, ۱۳۹۶ در ۱۷:۳۲ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      تمامی درمانهایی که تا به امروز بصورت تئوری و عملی در خصوص بیماری آرپی و موارد مشابه در دنیا تست شده است در سایت آورده شده. این موارد نیاز به بررسی بیشتر و انجام آزمایشات دقیقتر دارد.. به امید خدا به زودی درمان قطعی بیماریهای شبکیه از جمله آرپی مشخص خواهد شد.

  2. میینا نصیری شهریور ۲۴, ۱۳۹۶ در ۱۳:۳۸ - پاسخ دادن

    سلام لطفا درمورد هزینه درمان این بیماری به ما اطلاع بدهید

    • iranrp شهریور ۲۵, ۱۳۹۶ در ۱۵:۱۳ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام این تستها و درمانها فعلا در مرحله آزمایشی بر روی چند داوطلب انجام شده است. با امید به نتایج مثبت و رو به رشد آن میتوان از اجرای عمومی آن در آینده نزدیک خبر داد. انشاالله

  3. Zahra شهریور ۲۵, ۱۳۹۶ در ۱۲:۴۰ - پاسخ دادن

    سلام بخدا اشکام سرازیر شده خدایا شکرت شکرت شکرت که هوامونو داری.

    • iranrp شهریور ۲۵, ۱۳۹۶ در ۱۵:۱۱ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      به امید بهبودی هرچه زودتر همه بیماران درگیر با آرپی و سایر موارد مشابه..
      البته هنوز این درمانها در مرحله آزمایشی بوده و پس از انجام آزمایشات مختلف و اطمینان و عدم عوارض جانبی عرضه خواهند شد.

  4. محمود عصاره مهر ۱۳, ۱۳۹۶ در ۲۰:۳۷ - پاسخ دادن

    بخدا من هم اشکم در امد . امیدوارم بزودى زود نتایج حاصله اطلاع رسانى شود وبه مرحله عمومى برسد بامید خبرهاى تکمیلى بیشتر خدایا شکرت شکرت شکرت و ……

  5. حميد مهر ۱۷, ۱۳۹۶ در ۱۰:۵۲ - پاسخ دادن

    با سلام متاسفانه بنده متوجه شدم ٢فرزند من که یکی دختر١۵سالش هست و دیگری پسر۴سالش هست دچار سندروم اشر نوعa2شدن تور خدا کمکم کنید راهنماییم کنید که باید چکار کنم

    • iranrp مهر ۱۸, ۱۳۹۶ در ۰۹:۴۰ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      برای انجام معاینات دقیقتر و همچنین پیگیری روند درمان با مراجعه به موسسه پرونده درمانی برای فرزندانتان تشکیل دهید تا آموزشهای لازم به شما و فرزندانتان داده شود.
      با تشکر

  6. زهرا آبان ۱۷, ۱۳۹۶ در ۱۸:۲۰ - پاسخ دادن

    سلام بیماری آرپی(شبکوری )درمان دارد ..چررا دیگه خبری دراین باره به ما نمیدن ..من و چهارنفر از اعضای خانوادم دچار این بیماری هستیم …امکان درمان درآینده هست..تو رو به خدا جواب بدین

    • iranrp آبان ۲۲, ۱۳۹۶ در ۰۷:۵۵ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      خوشبختانه پیشرفتهای اخیر در زمینه درمان این بیماری نوید آینده روشنی برای درمان را میدهد. روشهایی نیز ارائه شده است که در حال آزمایشات بالینی و تست بر روی بیماران میباشد. در سایت در قسمت تازه های آرپی میتوانید مقالات مربوطه را مشاهده فرمایید.

  7. مهسا دی ۱۷, ۱۳۹۶ در ۰۶:۵۶ - پاسخ دادن

    سلام
    من دو تا خوهر زاده دارم که هردو مبتلا به آر پی هستن، من خودم خیلی پیگیر بودم که ببینم آیا درمانی واسش پیدا میشه یا نه،تقریبا ی دوسالیه که بردمش زیر نظر ی فوق تخصص شبکیه که مارو خیلی امیدوار کرده میگه درمانش داره میاد،اما اخیرا خودم که رفتم واسه معاینه چشم خودم پیش ی دکتر دیگه ازش درباره آرپی سوال کردم میگه درمانش اگر بیاد عمر ماها کفاف نمیده…
    نمیدونم باید ب حرف کی گوش کنم،اگه واقعا فقط ی دلخوشی الکیه کاش ندن
    امیدوارم هر چه زودتری اتفاق خوب واسه همه کسایی که مبتلا به این بیماری هستن بیفته تو همین ایران

    • iranrp دی ۲۱, ۱۳۹۶ در ۰۸:۲۱ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      ضمن تشکر از شما و آرزوی سلامتی، در حال حاضر چند روش در مرحله نهایی از تحقیقات قرار دارند که پیشرفتهای بسیار خوب و امیدوارکننده ای داشته اند. در حال حاضر نحوه ارائه برای بیماران و هزینه درمان و مسائلی از این دست در تکمیل این چرخه درمانی موثر است که به امید خدا به زودی به نتیجه قطعی خواهد رسید

  8. رضایی فروردین ۱۸, ۱۳۹۷ در ۱۴:۲۴ - پاسخ دادن

    با سلام و عرض ادب
    پسر ۱۸ ساله من دو سال است که دچار کاهش دید شده است.. بعد از مراجعه به چشم پزشک گفتن مشکل شبکیه دارد و مشکوک به اشتارگارت است ..!!!!
    لطفا بفرمایید به کجا مراجعه کنیم؟ چه کار باید کنیم؟ از کجا شروع کنیم؟

    • iranrp فروردین ۲۰, ۱۳۹۷ در ۱۴:۲۲ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      لطفا برای معاینه و بررسی دقیقتر اگر امکانش را دارید به موسسه مراجعه فرمایید. ۰۲۱۶۶۹۴۸۲۸۳
      با تلفن موسسه تماس حاصل فرموده و برای ویزیت وقت بگیرید. روزهای زوج صبح پزشکان متخصص برای خدمت رسانی آماده هستند. اگر پرونده پزشکی هم دارید و یا عکس از شبکیه و موارد مشابه لطفا همراه بیاورید
      موفق و پیروز باشید.

  9. n.hz اردیبهشت ۱۲, ۱۳۹۷ در ۱۶:۰۵ - پاسخ دادن

    سلام وقتتون بخیر میشه بگین آیا بیماری لبر چشم قابل درمان است یا نه آخه ما یه فرزند ۷ ماهه داریم و دکتر ها میگویند که لبر داره ، توروخدا جواب بدین

    • iranrp اردیبهشت ۱۵, ۱۳۹۷ در ۰۸:۲۵ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      در حال حاضر درمان قطعی این بیماری وجود ندارد ولی پیشرفتهای خوبی در زمینه درمان این بیماری بدست آمده که مارا به آینده امیدوار میکند.

  10. بهروز رضائی خرداد ۲۶, ۱۳۹۷ در ۱۱:۲۶ - پاسخ دادن

    سلام در مورو بیماری دیستروفی ماکولای در مانی هست ؟

    • iranrp خرداد ۲۸, ۱۳۹۷ در ۱۰:۲۸ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      در حال انجام تحقیقات بر روی این بیماری هستند که به امید خدا به زودی به نتیجه خواهد رسید

    • iranrp تیر ۴, ۱۳۹۷ در ۰۷:۴۴ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      در حال حاضر درمان قطعی برای این بیماری کشف نشده ولی پیشرفتهای خیلی خوبی صورت گرفته که چندین مرحله آزمایشات در مرحله نهایی برای درمان در حال انجام است..

  11. پویا شهریور ۲, ۱۳۹۷ در ۱۶:۴۴ - پاسخ دادن

    با سلام و عرض ادب امکانش هست بفرمایید طبق توضیحات حضرت عالی ۷نفر از چند نفر درمان شده اند؟

    • iranrp شهریور ۱۱, ۱۳۹۷ در ۱۱:۰۱ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      این ۷ نفر کاندید درمان بوده اند و طی مراحلی از میان بیماران مختلف انتخاب شده اند تا در این طرح درمانی مورد آزمایش قرار گیرند. (بیشتر آزمایشات ژنتیک بصورتی انجام میگیرد که حداقل نفرات مورد آزمایش قرار گرفته و بعد از بررسی نتایج بصورت عمومیتر تست خواهد شد)
      توجه فرمایید که این مقاله ترجمه ای از سایت بنیاد مبارزه با نابینایی است و کلیه مراحل تحقیقاتی در آن مرکز انجام گرفته است..

  12. ریحانه آبان ۱, ۱۳۹۷ در ۰۹:۳۴ - پاسخ دادن

    سلام.ایا درمانی برای دیسروفی ماکولا در حال تحقیق هست؟یعنی اگه فرد بیناییشو تا حد زیادی از دست بده بازم امکان درمانش هست

    • iranrp آبان ۱, ۱۳۹۷ در ۱۰:۱۴ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      بسته به نوع درمان بله امکان درمان هست.. بعضی از درمانها چون از روش دیگری برای بینایی استفاده میکنند در صورت نهایی شدن برای این بیماران نیز قابل انجام هستند

  13. مینا آبان ۲۳, ۱۳۹۷ در ۲۰:۴۳ - پاسخ دادن

    این روشها برای کسی که با آرپی بیناییش از دست داده قابل استفاده هستش؟؟

    • iranrp آبان ۲۴, ۱۳۹۷ در ۱۰:۲۴ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      روشهایی که با جانشینی سلولهای شبکیه و ژن درمانی انجام میشود امکان بازگرداندادن بینایی را فراهم میکند..

  14. شهاب بهمن ۱۱, ۱۳۹۷ در ۱۴:۴۷ - پاسخ دادن

    با سلام و احترام.یکی از دوستان یک چشمش دید تونلی دارد. به چشم پزشک مراجعه کرده است. هر دکتر چیزی می گوید.برخی دعا دارند آرپی است. برخی ادعا دارند عصب بینایی است. برخی ادعا دارند چشم ضربه خورده است. حال با این تفاسیر علت اصلی چه می تواند باشد؟ آیا ممکن است پارگی شبکیه باشد؟
    با سپاس از سایت خوب شما و به امید درمان تمام بیماران چه بیماران چشمی و چه بیماران دیگر امراض.

    • iranrp بهمن ۳۰, ۱۳۹۷ در ۱۴:۴۱ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      مواردی که فرمودید نیاز به معاینه دقیق دارد و بدون آن امکان پاسخگویی درست وجود ندارد.. در صورت امکان به موسسه تشریف بیاورید تا با دستگاههای پیشرفته چشم پزشکی معاینه شوید.

ثبت ديدگاه