ژن درمانی XLRP

//ژن درمانی XLRP

ژن درمانی XLRP

اولین بیماری که در کارآزمایی بالینی ژن درمانی XLRP تحت درمان قرار گرفت

خبر از Ben Shaberman  مورخه 28 اسفند 1395:

مرد انگلیسی 29 ساله اولین فردی است که قرار است در یک کارآزمایی بالینی ژن درمانی برای x-linked retinitis pigmentosa تحت درمان قرار گیرد.

Robert MacLaren سرپرست گروه تحقیقاتی این کارآزمایی بالینی که در Oxford Eye Hospital در انگلستان انجام میشود میگوید که حال بیمار خوب است و به خانه برگشته است. این کارآزمایی بالینی توسط یک شرکت داروسازی در انگلیس بنام  Nightstar  که در زمینه بیماریهای ارثی شبکیه و روشهای درمانی آنها مطالعه  است اجرا میشود. تا 24 بیمار در این کارآزمایی 12 ماهه شرکت خواهند کرد.

XLRP یکی از علل اصلی از دست رفتن ارثی پیشرونده بینایی است و معمولا مردان را مبتلا میکند ولی گاهی در زنان نیز تشخیص داده میشود.

جهشهای ژن RPGR مسئول 70 درصد موارد XLRP هستند. جهشهای RPGR حدود 15000 نفر را در ایالات متحده و دهها هزار نفر را در جهان مبتلا کرده اند.

ژن درمانی Nightstar شامل تزریق نسخه های سالم RPGR در زیر شبکیه است. نسخه های RPGR در یک ویروس خاص مهندسی شده بنام adenoassociated virus یا به اختصار AAV جاسازی میشوند. این ویروس به گونه ای طراحی شده است که بتواند براحتی به سلولهای شبکیه نفوذ کرده و محموله ژنتیکی درمانی مورد نظر را تحویل دهد. کارآزمایی فعلی برای ارزیابی ایمن بودن این روش درمانی طراحی شده است و محققین امیدوارند که با یک تزریق درمانی ژن XLRP از دست رفتن دید را بتوان برای چندین سال کند کرد یا متوقف نمود.

دکتر MacLaren میگوید که ابداع این روش درمانی خیلی دشوار بود زیرا حتی نسخه های درمانی RPGR نیز مستعد به جهش هستند. وی  می گوید که بازخوانی و بازتولید ترادف ژن RPGR طبیعی بسیار مشکل است. اما ترادف جدید DNA که ما در حال استفاده از آن هستیم بسیار پایدار هستند.

دکتر Dominik Fischer و سایر اعضاء گروه من در Oxfordچندین سال وقت صرف کردند تا دریافتند چگونه میتوان به یک شیوه ژن درمانی موثر و ایمن با دستکاری ترادف DNA ولی بدون تغییر پروتئین دست یافت.

دکتر Stephen Rose PhD رئیس بخش تحقیقات بنیاد مبارزه با نابینایی (Foundation Fighting Blindness)  میگوید: بسیار خوشحالیم که شاهد یک شیوه جدید ژن درمانی برای RP هستیم که برای نخستین بار در انسان اجرا میشود و این خبر بزرگی برای جامعه علمی و بیماران است. در بین موارد RP که باعث از دست رفتن قابل توجه دید میشود XLRP در انتهای طیف از نظر شدت بیماری قرار میگیرد. ما نیازمند درمانهای موثری برای توقف این بیماری چالش برانگیز هستیم و منتظریم تا اخبار جدیدی از این شیوه درمانی جدید به دستمان برسد.

Nightstar در عین حال برای choroideremia نیز در حال انجام یک کارآزمایی بالینی است. این بیماری یک بیماری ارثی شبکیه است که باعث از دست رفتن شدید بینایی در مردان میشود. شرکت گزارشی ارائه کرده است که ژن درمانی choroideremia باعث بهبود بینایی شده است و در 5 بیمار درمان شده از 6 بیمار اول تا سه سال  و نیم دوام داشته است. دکتر MacLaren در این مطالعه نیز سرپرست گروه تحقیقاتی است.

به وسیله |۱۳۹۶/۶/۲۹ ،۱۴:۵۹:۱۱ +۰۰:۰۰خرداد ۲۰ام, ۱۳۹۶|تازه ها|۲ نظر

درباره نویسنده :

۲ Comments

  1. علی اردیبهشت ۴, ۱۳۹۷ در ۱۷:۱۰ - پاسخ دادن

    سلام و خسته نباشید ب شما دکترای باغیرت….
    می خواستم بدونم این ژن درمانی رو کی می تونیم استفاده کنیم تا از دست این بیماری خلاص بشیم ؟؟؟ممنون دوستون دارم ‌‌‌‌

  2. علی اردیبهشت ۴, ۱۳۹۷ در ۱۷:۱۳ - پاسخ دادن

    سلام ی سوال داشتم می خواستم بدونم من ی جوون۲۰ ساله هشتم و بیماری ارپی دارم..ک دیدم در روز مثل دید بقیه ی ادماست فقط اون دید تونلیه رو دارم وتو روز هیچ مشکلی ندارم ولی تو شب جایی ک نور نباشه هیچی نمی بینم..می خواستم بدونم این دید من ثابت می میونه یا ن از دست خواخم داد این دیدم رو چون تو این ۲۰ سال هیچ تقییری ندیدم تو دیدم ک بدتر بشه..ممنون

ثبت ديدگاه