نتایج درخشان درمان با QR-110

//نتایج درخشان درمان با QR-110

نتایج درخشان درمان با QR-110

نتایج مثبت اولین آزمایش QR-110 بر روی انسان

براساس آخرین گزارشهای منتشر شده از نتایج QR-110 (یک روش درمانی جدید برمبنای الیگونوکلئوتید RNA) برای درمان بیماری مادرزادی لبر در فاز ½ بهبودی سریع و پایداری در میزان دید بیماران نشان داد.

در این دوره درمانی 10 بیمار لبر LCA10 در آن شرکت داشتند و برای یک چشم 80 میکروگرم دوز مصرفی و یا دو چشم 160 میکروگرم از QR-110 در چشم بیمار قرار داده شد. در 60 درصد از بیماران نتایج مثبتی در میزان حدت دید بیماران و میزان دید آنها بعد از گذشت سه ماه از شروع درمان دیده شد.

میزان بهبودی دید بیماران اندازه گیری شد و در نمودار لاگ مار logMAR  میانگین -0.67  در اکثریت بیماران بعد از گذشت سه ماه دیده شد. 62.5 درصد از بیماران میزان  -0.3 ررا در اندازه گیری با چارت لاگ مار logMAR  در ابتدای دوره درمان داشتند.  به عبارت دیگر میزان بهبودی این افراد 2.6 درجه بوده است که 57.1 درصد از بیماران این میزان از بهبودی را نشان دادند.

بیماری لبر LCA10 ناشی از جهش ژن CEP290 معمولا منجر به نابینایی در دوران کودکی میشود و در حال حاضر روش درمانی موثری برای آن وجود ندارد.

دکتر تادئوس دریجا Thaddeus P. Dryja در این خصوص میگوید: این نتایج اولین آزمایشات بالینی انسانی است که در جهت ارزیابی کاربرد بالینی درمانهای مبتنی بر RNA در یک بیمار شبکیه که دچار از دست دادن سلولهای فتورسپتور شبکیه شده است انجام میشود. این مطالعات و تحقیقات در پزشکی امروز به شدت مورد نیاز است. این استاد چشم پزشکی دانشگاه هاروارد و ماساچوست اظهار داشت: این نتایج نشان میدهد که درصورتی که QR-110 بتواند به درمانهای موفقی در بیماری LCA-10 برسد، ما میتوانیم به درمان دیگر بیماریها هم امیدوار باشیم. چون الیگونوکلئوتیدها پتانسیل زیادی برای درمان بسیاری از اختلالات ارثی شبکیه دارد.

شرکت ProQR (مبدعQR-11) در حال برنامه ریزی برای آغاز یک دوره درمانی در فاز 2/3 در نیمه اول سال 2019 براساس یافته های آزمایش اخیر است.

 

 

منبع : 

https://www.healio.com/ophthalmology/retina-vitreous/news/online/%7b09c8c969-47e6-435f-bc45-8bf214b5f999%7d/proqrs-lca10-treatment-demonstrates-positive-phase-12-interim-results

به وسیله |2018-09-09T17:07:10+04:30سپتامبر 9th, 2018|تازه ها|بدون دیدگاه

درباره نویسنده :

ثبت ديدگاه