شرکت ProQR و اولین مرحله آزمایشات بالینی

//شرکت ProQR و اولین مرحله آزمایشات بالینی

شرکت ProQR و اولین مرحله آزمایشات بالینی

شرکت ProQR اولین مرحله آزمایشات بالینی بیماران LCA-10 در پروژه QR-110 آغاز نمود.

چندی پیش شرکت زیست فناوری ProQR (واقع در هلند) اعلام کرد که یک بیمار با موفقیت توانسته فاز اول آزمایشات بالینی ارزیابی ایمنی و اثربخشی دارویی QR-110 را بگذراند. برای ادامه تستهای بالینی، شش نفر بزرگسال و شش کودک مبتلا به بیماری مادرزادی لبر (جهش p.Cys998X در ژن CEP290) انتخاب شده و آزمایشات بر روی آنها انجام میگردد.

LCA 10 یکی از شایعترین نوع بیماریهای وراثتی منجر به نابینایی در کودکان است. در حال حاضر هیچ روش درمانی موثری برای درمان قطعی این بیماری وجود ندارد.

پروژه QR-110 در حال حاضر مجوز پیگیری سریع (FTD) را از سازمان غذا و داروی آمریکا FDA دریافت نموده و بودجه ای از طرف سازمان FDA و اتحادیه اروپایی برای تولید این محصول تخصیص یافته است.

در خصوص ایمنی و کارآیی مثبت این دارو از بیماران تحت این آزمایش در یک دوره شش ماهه آزمایشات مختلفی گرفته شده که نتایج آن مثبت و امیدوار کننده بوده است. آزمایشات نهایی و تستهای مربوط به این دارو تا سال ۲۰۱۹ برای اطمینان از روند کامل درمان از همه این بیماران گرفته خواهد شد. این شرکت درنظر دارد گزارش نتایج شش ماهه در سال ۲۰۱۸ و نتایج ۱۲ ماهه را در سال ۲۰۱۹ منتشر کند.

مجموعاً مطابق برنامه ریزی انجام شده برای درمان، دوزهای تعیین شده در چهارنوبت در فاصله زمانی سه ماه یک بار به بیماران داده میشود.

آزمایشات بالینی در سه مرکز تخصصی: دانشگاه آیووا و انستیتو بینایی Scheie در آمریکا و بیمارستان دانشگاه خنت ( Ghent) در بلژیک در حال انجام است.

دکتر بنیامین یرخا، مدیر اجرایی بنیاد مبارزه با نابینایی FFB اظهار داشت: “ما از شروع آزمایشات بالینی ProQR برای درمان نابینایان مبتلا به لبر (جهش p.Cys998X در CEP290) خوشحال و امیدوار به نتایج مثبت آن هستیم. در حال حاضر گزینه دیگری برای این بیماران وجود ندارد و ضمناً باید گفت که بیشتر تکنولوژیهای ژن درمانی که تا به امروز به آن دست یافته ایم امکان تولید مجدد و یا ترمیم ژن CEP290 در شبکیه را ندارند.

دکتر دیوید رودمن (محقق و مسئول برنامه ریزی پروژه) اظهار داشت: انجام این پروژه، یک گام مهم در جهت توسعه و تکمیل چرخه داروهای مبتنی بر تشخیص مولکولی و RNA میباشد.
این پلت فرم درمانی برای نخستین بار در چشم پزشکی و بیماریهای ارثی شبکیه است که با استفاده از کار بر روی RNA به دنبال راه حل درمان نابینایی در بیماران مبتلا به بیماریهای وراثتی شبکیه ارائه میگردد. در واقع برخلاف روشهای دیگر ژن درمانی که نسخه هایی از ژنهای سالم و کامل را برای جایگزینی ژنهای خراب و معیوب وارد سلولها میکنند در این روش اطلاعات ژنتیکی درست برای تولید پروتئینهای سالم در RNA نوشته و به اصطلاح جایگزین نسخه خراب در ژن میشود.

انتظار میرود این پروژه اطلاعات جامعی در خصوص ایمنی، کارآیی و اثربخشی در بزرگسالان و همچنین کودکان درگیر با بیماریهای وراثتی شبکیه بدهد.

نکات مهم QR-110:

1- هدف اصلی QR-110 توقف و یا کند نمودن پیشرفت بیماری در افرادی که دچار جهش p.Cys998X در ژن CEP290 شده اند میباشد و در مرحله بعد بازگرداندن بینایی به این بیماران.
۲- QR-110 یک رشته ساده شده RNA است که برای اصلاح ژن CEP290 طراحی و تولید شده است.
۳- در مطالعاتی که قبل از شروع مراحل بالینی انجام شده بود مشخص گردید که QR-110 نزدیک به صد درصد از mRNA هایی که جهش یافته بودند را شناسایی و اصلاح نموده است.
۴- روش معمول مصرف دارو بصورت تزریق داخل ویتره میباشد.
۵- شرکت ProQR با پشتوانه اطلاعات بیمارانی که در طی شانزده سال تحقیقات (تا سال ۲۰۱۷) روی آنها انجام گردیده موفق به تولید و طراحی این روش درمانی شده است.

درباره پروژه PQ-110-001:

پروژه PQ-110-001 آزمایشی است که بر روی شش کودک (سنین شش تا هفده سال) و شش نفر بزرگسال (سنین بالای هجده سال) انجام میگیرد. در این آزمایش افراد مبتلا به جهشهای p.Cys998X بروی ژن CEP290 در چندین مرحله QR-110 را دریافت نموده و سیر مراحل درمان و روند بیماری آنها کنترل میشود. آنها با چهار تزریق داخل چشم هر سه ماه یکبار به طور مرتب آزمایش میشوند. این مراحل درمانی در سه مرکز مختلف اروپا و آمریکا انجام میگردد. اهداف اصلی این آزمایش عبارت است از : ایمنی، تحمل شرایط سخت طی بیماری و میزان اثربخشی در بازسازی یا بهبود عملکرد شبکیه و بینایی.
آزمایشات مختلفی از قبیل تست حدت بینایی، میدان دید، تستهای OCT و تست سنجش عملکرد مردمک (PLR) از بیماران گرفته میشود. میزان تغییرات و بهبود کیفیت زندگی این بیماران سنجیده میشود. برای اطمینان از میزان اثربخشی و عملکرد مثبت این روش درمانی، باید روند بهبودی در اکثریت بیماران به وضوح حس گردد. پیش بینی میشود نتیجه این آزمایشات تا آخر سال ۲۰۱۹ بطول انجامد.

بیماری مادرزادی لبر :

بیماری مادرزادی لبر به گروهی از بیماریهای ژنتیکی شبکیه اطلاق میشود که شایعترین علت نابینایی در کودکان است. LCA10 یکی از انواع این بیماریهاست که ناشی از جهش p.Cys998X ژن CEP290 میباشد که متاسفانه منجر به نابینایی بیماران مبتلا در همان سالهای اول زندگی آنها میشود. تا به امروز هیچ درمان قطعی مورد تایید ارگانهای ذیربط در این مورد پیدا نشده است.در حدود دوهزار نفر در اروپا و آمریکا با این بیماری درگیر هستند.

به وسیله |۱۳۹۶/۹/۱۲ ،۱۳:۳۳:۳۸ +۰۰:۰۰آذر ۱۲ام, ۱۳۹۶|تازه ها|بدون دیدگاه

درباره نویسنده :

ثبت ديدگاه