طرحهای جدید اپتوتک برای درمان نابینایی

//طرحهای جدید اپتوتک برای درمان نابینایی

طرحهای جدید اپتوتک برای درمان نابینایی

شرکت اپتوتک Ophthotech طرح گسترش راههای ژن درمانی در بیماریهای شبکیه با انتخاب بهترین گزینه ها برای درمان بیماری دیستروفی ماکولا Vitelliform Macular Dystrophy را آغاز نمود:

 

چندی پیش شرکت اپتوتک Ophthotech اعلام کرد که با دانشگاه پنسیلوانیا و بنیاد پژوهشی دانشگاه فلوریدا (UFRF) توافقاتی انجام داده است تا بتواند مجوز بین المللی توسعه و تجاری سازی ویروسهای مهندسی شده آدنو (AAV) را دریافت کند. این محصول یکی از نامزدهای بهترین درمان برای بیماری دیستروفی ماکولا معرفی شده است. این بیماری که به طور کلی بر روی هر دو چشم در مبتلایان اثر میگذارد یک بیماری ارثی است که به علت جهش در ژن BEST1 به وجود می آید. مطالعات قبل از مراحل بالینی و مطالعات آناتومی توسط گروههای دانشگاه فلوریدا و دانشگاه پنسیلوانیا انجام گردید که نتایج خیلی خوبی را نشان میداد. شرکت اپتوتک علاوه بر این توافقنامه، تحقیقات را در مرکز  تحقیقات پن (PCI) و دانشگاه فلوریدا ادامه خواهد داد تا مطالعات قبلی و سیر تحولات درمان و نتایج حاصله از آنرا مقایسه و منتشر کند. این شرکت قصد دارد به زودی فعالیتهای خود را در این زمینه گسترش داده و براساس جدول زمانی فعلی، انتظار میرود تا سال 2021 بتواند درمان نهایی را به اداره دارو و غذای آمریکا (FDA) و موسسه پژوهش دارویی (IND) ارائه داده تا مجوز نهایی را دریافت کند.

دکتر کوروش رضایی یکی از مسئولان شرکت اپتوتک در این زمینه گفت: ما بسیار خرسندیم که روابطمان را با گروهی از دانشمندان برجسته دانشگاه پنسیلوانیا و دانشگاه فلوریدا تقویت کنیم تا بتوانیم در زمینه درمانهای ژنتیکی برای جهش ژن BEST1 و شناسایی روشهای دیگر و در نهایت تعیین استراتژی ما برای راه حل نهایی گزینه های درمانی برای بیماران مبتلا به بیماریهای شبکیه بهترین تصمیم را بگیریم.

در یک مقاله علمی که در مجله آکادمی دانشمندان بین المللی آمریکا Proceedings of the National Academy of Sciences of the USA (PNAS) دکتر کارینا گویزویک استادیار دانشکده دانشگاه پنسیلوانیا و همکارانش در یک سری مطالعات نشان دادند که محصول BEST1 میتواند ضایعات ویتلیفروم ماکولاVitelliform macular dystrophy را در سگها بهبود بخشد. میتوان این بیماری را در سگها با بیماری در انسان مقایسه نمود. این مقاله تحت عنوان ژن BEST1 در درمان بیماریهای شبکیه تحت تاثیر جهش ژنی منتشر گردیده است. محققان این مقاله عبارتند از : Karina E. Guziewicz, Artur V. Cideciyan, William A. Beltran, András M. Komáromy, Valerie L. Dufour, Malgorzata Swider, Simone Iwabe, Alexander Sumaroka, Brian T. Kendrick, Gordon Ruthel, Vince A. Chiodo, Elise Héon, William W. Hauswirth, Samuel G. Jacobson, and Gustavo D. Aguirre.

دکتر کارینا گویزویک افزود : ما یک مدل مشابه این بیماری در انسان را در نوعی سگ ایجاد کرده ایم که تشابهات فنوتیپ زیادی با این بیماری در انسان وجود دارد. ژن درمانی مبتنی بر آدنو AAV ما یک روش واکنشی پایدار برای پاتولوژی شبکیه ای (از جمله ضایعات ویتلیفورم و میکرودیتچمنت vitelliform lesions , microdetachments) بدست آورده ایم.

شرکت اپتوتک تعداد مبتلایان به این بیماری را در آمریکا و پنج کشور بزرگ اروپایی را در حدود ده هزار نفر تخمین میزند. بیماران مبتلا یک ضایعه پوستی مثل زگیل زرد در ناحیه ماکولا ایجاد میکند که در طی زمان منجر به آتروفی ماکولا و از دست رفتن دقت دید مرکزی میشود. در حال حاضر FDA یا اداره دارویی اروپا روش تایید شده و یا داروی خاصی برای درمان این بیماری موروثی شبکیه معرفی و تایید نکرده است.

دکتر گلن اسبلندوریو مدیر اجرایی شرکت اپتوتک گفت: ورود به سومین مرحله همکاری ژن درمانی با دانشمندان و محققان پیشرو در این زمینه و بیماریهای تحلیل برنده شبکیه، تعهد بیشتری برای شرکت اپتوتک ایجاد میکند تا یک پرونده ژنتیک و بانک اطلاعاتی کامل در خصوص بیماریهای شبکیه ایجاد نماید.

در ماه ژوئن 2018 شرکت اپتوتک اعلام کرد یک قرارداد بین المللی با موسسه UFRF و شرکت Penn برای تحقیق، تولید و توسعه یک محصول تجاری آدنو  AAV (ویروسهای مهندسی شده) برای درمان بیماری آرپی نوع ژن غالب (یک بیماری ارثی که با کاهش زیاد بینایی در نهایت موجب نابینایی بیمار میشود). این شرکت براساس جدول زمانی فعلی در نظر دارد که در سال 2020 فاز اول آزمایشات بالینی را آغاز کند.

این شرکت در فوریه سال 2018 اعلام نمود که با همکاری دانشکده پزشکی ماساچوست وارد تحقیقات جدیدی در خصوص ژن درمانی برای بیماریهای شبکیه با استفاده از رویکرد ((مینی ژن)) و روشهای جدیدی انتقال ژن شده است.

منبع : خبرگزاری آسوتشیتدپرس

به وسیله |۱۳۹۷/۸/۲۴ ،۱۰:۴۵:۲۰ +۰۰:۰۰آبان ۲۴ام, ۱۳۹۷|تازه ها|۱ دیدگاه

درباره نویسنده :

یک دیدگاه

  1. شراره مرداد ۲۳, ۱۳۹۸ در ۱۴:۳۴ - پاسخ دادن

    ضمن عرض سلام وخسته نباشید من این سوال را داشتم که ایا هزینه درمان هنوز مشخض نشده است یا خیر

ثبت ديدگاه