سه طرح برای درمان بیماریهای شبکیه

//سه طرح برای درمان بیماریهای شبکیه

سه طرح برای درمان بیماریهای شبکیه

سه برنامه پیشرفته جدید برای درمان بیماریهای شبکیه :

هوراما یک شرکت فرانسوی فعال در زمینه درمان بیماریهای ژنتیکی چشم است که در سال 2014 به عنوان یکی از موسسات اینسرم INSERM (موسسه علمی و فن آوری عمومی فرانسه) تاسیس شده است. این شرکت در حال حاضر بر روی سه برنامه تحقیق و توسعه در زمینه ژن درمانی (برای بیماریهای ارثی شبکیه) فعالیت میکند. هدف اصلی این برنامه ها درمان افراد مبتلا به جهشهای ژنتیکی RPE65,PDE6B و  RLBP1 میباشد.

استفان رز دبیر علمی بنیاد مبارزه با نابینایی FFB میگوید: ما از رشد شرکت هوراما و پیشرفتهای آنها در زمینه توسعه ژن درمانی برای بیماریهای ارثی شبکیه بسیار خوشحالیم. آنها بر روی کار بر مواردی هستند که بینایی چشم را از بین میبرد. در حال حاضر درمان قطعی برای جهشهای ژنتیکی PDE6B و یا RLBP1 وجود ندارد که هر دوی این جهشها باعث بیماری آرپی میشود.

در 29 آوریل در نشست انجمن تحقیقات بینایی و چشم پزشکی (ARVO) در هونولولو، شرکت هوراما گزارش داد که سه نفر مبتلا به آرپی (که دچار جهش PDE6B بودند) در مرحله آزمایش بالینی فاز ½ درمان شده اند. این دوره درمانی سه ساله که در بیمارستان دانشگاه نانت فرانسه انجام میگیرد 12 بیمار را بررسی و تست میکند.

دکتر جین ایو دزلندر Jean-Yves Deslandes یکی از مسئولین بخش پزشکی شرکت هوراما اظهار داشت: هوراما بسیار خرسند است از اینکه در زمانی حدود یکسال ما به مرحله آزمایشات بالینی برای ژن درمانی PDE6B رسیدیم. این مطالعات را در بیمارستان نانت با سه بیمار آغاز کردیم. از همه همکاران که در این بخش به ما کمک کردند ممنونم. در سال آینده تمرکز ما بر جمع آوری اطلاعات و ثبت نام بیماران در این آزمایش خواهد بود.

بیمارستان دانشگاه نانت با پروفسور میشل وبر به عنوان محقق اصلی (یکی از موسسین هوراما)، کارآزمایی بالینی آزمایش فاز ½ در افراد مبتلا به بیماری مادرزادی لبر (به علت جهش ژنتیکی RPE65) انجام دادند. در این آزمایش 9 بیمار مراحل درمانی را طی کردند که ایمنی این روش خوب بود و در این بیماران روند افزایش بینایی و دید آنها مثبت بود. همچنین نیستاگموس (حرکات غیرقابل ارادی چشم) در این بیماران را کمتر کرد.

ژن درمانی هوراما بصورت تزریق نسخه های سالم ژن در زیر شبکیه برای ترمیم ژن معیوب انجام میشود. نسخه های سالم موجود در یک ویروس مهندسی شده ساخت انسان (این ویروس با نام آدنو یا AAV شناخته میشود که ساخته شده تا محموله های ژنتیکی را به سلولهای شبکیه تحویل دهد) به شبکیه فرد بیمار وارد میشود.

 

منبع: سایت مبارزه با نابینایی FFB

http://www.blindness.org/blog/index.php/french-gene-therapy-company-advancing-three-programs-for-retinal-diseases/

به وسیله |2018-06-25T08:01:36+04:30ژوئن 25th, 2018|تازه ها|۴ نظر

درباره نویسنده :

۴ Comments

  1. سامان ژوئن 25, 2018 در 21:50 - پاسخ دادن

    سلام
    امکان درمان بیماران ایرانی هم هست به زودی؟

    • iranrp جولای 14, 2018 در 12:00 - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      ان شاالله بعد از قطعی شدن درمان روشهای درمانی به ایران نیز خواهد آمد.

  2. لیلا آگوست 6, 2018 در 04:11 - پاسخ دادن

    واقعا راه درمانی هست بااین روند در سالهای اینده؟امکانش هست که دیگه این بیماری موجب نابینایی نشه؟

    • iranrp آگوست 14, 2018 در 10:03 - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      بله با توجه به پیشرفتهای اخیر امیدواریهای بسیار زیادی بوجود آمده که روند درمان به زودی متحول شده و در آینده نزدیک درمان قطعی عرضه خواهد شد انشاالله

ثبت ديدگاه