نخستین داروی ژن درمانی برای درمان لبر و آرپی

//نخستین داروی ژن درمانی برای درمان لبر و آرپی

نخستین داروی ژن درمانی برای درمان لبر و آرپی

این دارو، نخستین دارو برای درمان یک بیماری ژنتیکی ارثی میباشد.

مورخ بیستم مهر 1396 ، یک کمیته ۱۶ نفره متشکل از کارشناسان مستقل، به اتفاق آرا به اداره غذا و داروی ایالات متحده (FDA) توصیه کرد تا داروی لوکستورنا را برای استفاده در نابینایی ارثی لبر و انواعی از بیماری آرپی تأیید کند. FDA تا ۱۲ ژانویه فرصت دارد تا این پیشنهاد را مورد تصویب قرار دهد. پیش بینی شده است که درمان برای هر چشم حداقل در حدود ۴۰۰ هزار دلار آمریکا و برای دو چشم تا حدود یک میلیون دلار باشد. بیش از نود درصد افرادی که توسط این روش مورد درمان قرار گرفته اند آثاری از بهبودی بینایی داشته اند اما در مورد اثر بخش بودن دراز مدت این دارو هنوز اطمینان وجود ندارد. به علاوه این درمان موجب بازگشت کامل بینایی نمی شود. کارشناسان معتقدند که تصویب این دارو که دومین داروی تصویب شده برای ژن درمانی و اولین داروی مصوب در تغییر یک بیماری ارثی می باشد سرآغاز تحولی بزرگ در کل پزشکی و تعیین مسیر پزشکی در طی ۲۰ تا ۵۰ سال آینده خواهد بود. گفته می شود در حدود ۶۰۰۰ نفر در جهان از این درمان بهره خواهند برد.

Luxturna توسط شرکت Spark Therapeutics در فیلادلفیا، ساخته شده است. این دارو برای درمان افرادی که به صورت هموزیگوت دو نسخه جهش یافته ژن RPE65 را دارند، طراحی شده است. اختلالات این ژن منجر به بیماری نابینایی مادرزادی لبر و یا آرپی ۲۰ می شود ( این جهش ها توانایی چشم در پاسخ دادن به نور را مختل می کنند و در نهایت منجر به تخریب گیرنده های نور در شبکیه می شوند). در روش های درمانی توسط این دارو ویروس هایی که یک نسخه سالم از ژن RPE65 را دارند به داخل چشم تزریق می شوند، در این حالت ژن به صورت طبیعی بیان می شود و در نتیجه یک نسخه معمولی پروتئین RPE65 را تولید می کند. در یک کارآزمایی کنترل شده بالینی که به صورت رندوم انجام گرفته است ۳۱ نفر ثبت نام کردند که در آن مطالعه شرکت Spark نشان داد این بیماران بهبودی چشمگیری داشتند. با این حال در مورد فواید دراز مدت آن و حفظ اثر و نیز میزات بهبودی سوال های جدی وجود دارد.

 

ادامه مطلب و دانلود اصل مقاله در سایت لانست را در لینک زیر میتوانید ببینید..

reference:

http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)31868-8/fulltext

منبع : سایت ژنتیک بالینی

 

به وسیله |2017-10-14T11:17:22+03:30اکتبر 14th, 2017|تازه ها|۲۵ نظر

درباره نویسنده :

۲۵ Comments

  1. مهدی ملک نوامبر 5, 2017 در 14:15 - پاسخ دادن

    با این دارو میتوان جلوی رشد بیماری آرپی را گرفت ؟
    از کجا باید این دارو را تهیه کرد؟
    با تشکر

    • iranrp نوامبر 13, 2017 در 07:57 - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      این دارو پس از انجام آزمایشات و توسط متخصص شبکیه تجویز میگردد و میتوان سرعت پیشرفت بیماری را تا حدود زیادی مهار کرد.

  2. فاطمه نوامبر 20, 2017 در 20:05 - پاسخ دادن

    سلام خسته نباشد یعنی داخل ایران بیماری ارپی درمان شده توروخدا جوابمو بدین برادرم این مشکلو داره خیلی افسرده شده توروخدا اگه درمانی وجود داره بهم معرفی کنید

    • iranrp نوامبر 23, 2017 در 15:48 - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      در حال حاضر درمان قطعی این بیماری که مورد تایید همگان باشد وجود ندارد ولی روشها و داروهایی موجود است که میتواند سرعت رشد بیماری را کند و یا متوقف نموده و بینایی را بهبود بخشد.. حتما به برادر گرامیتان بفرمایید با موسسه تماس بگیرند و در خصوص تشکیل پرونده و روشهای درمان اطلاعات لازم را دریافت نمایند.
      با تشکر

  3. زهرا نوامبر 26, 2017 در 15:03 - پاسخ دادن

    نمیشه ی گروه مخصوص بچهه های ارپی تشکیل بدید ..باهم درارتباط باشیم ..شاید درکمون از بیماریمون بیشتر بشه…من افسرده میشم

    کاش زشت ترین ادم دنیا میبودی و چشم صورتت مثل چشم سیرتت میبود.

    • iranrp نوامبر 29, 2017 در 18:15 - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      یکی از اهداف موسسه آرپی همین موضوعی است که شما فرمودید. گروههایی در شبکه های اجتماعی وجود دارد که در صورتی که تمایل داشتید بفرمایید تا برای عضویت جنابعالی اقدام شود. در ضمن موسسه در نظر دارد برنامه های برای آشنایی اعضا محترم و همچنین آموزشهای لازم به اعضا ترتیب دهد که در صورت امکان و تشکیل این برنامه ها اطلاع رسانی لازم انجام خواهد شد..
      با تشکر از شما

      • سيمين اکتبر 8, 2018 در 13:59 - پاسخ دادن

        سلام خسته نباشین
        اگه گروه تلگرامی مال بچه های آرپی دارین میشه لینکشو بفرستین کانال iranrp یا همینجا ؟

      • منیره ژوئن 17, 2019 در 15:14 - پاسخ دادن

        سلام من بیمار آرپی هستم که متاسفانه به دلیل عدم درک از سوی خانواده در رابطه با بیماریم به مشکل خورده ام
        با مشاوره که صحبت کردم بهم پیشنهاد دادن در گروه هایی که بچه های آرپی عضو باشند شرکت کنم
        چطور می توانم در این گروهها شرکت کنم

        • iranrp جولای 8, 2019 در 08:26 - پاسخ دادن

          با سلام واحترام
          با موسسه تماس حاصل فرمایید

  4. زهرا دسامبر 4, 2017 در 18:41 - پاسخ دادن

    ممنون از جوابدهیتون .انشالله ک درمان بیماری ما هم با تلاش دکتران عزیز پیدابشه .به امید روزی ک دید ما هم مثل مردم عادی بشه

  5. علی آوریل 8, 2018 در 17:06 - پاسخ دادن

    سلام خسته نباشید من یک جوان ۱۹ساله هستم ک مشکل آرپی دارم …می تونید قطعا بگید ک درمان این بیماری تاچند سال دیگه خواهد امد؟؟باتشکر …
    اول خدا بعد شما….

    • iranrp آوریل 9, 2018 در 13:10 - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      به طور قطع نمیتوان گفت. در حال حاضر چند روش درمانی که آزمایشات بالینی آنها مثبت بوده و نتیجه خوبی داشته است در مرحله نهایی آزمایشات انسانی قرار دارد و پیشرفتهای خیلی خوب و چشمگیری حاصل شده. به امید خدا به زودی شاهد ارائه این درمانها خواهیم بود.
      داروی لوکستورنا برای درمان این بیماری تقریبا در مرحله عرضه به بازار است ولی بدلیل قیمت بالای آن (در حدود یک میلیارد) و تاییدیه های نهایی فعلا عرضه نشده است.

      • 9 سپتامبر 8, 2019 در 17:42 - پاسخ دادن

        سلام یک سوال دارم داروی لوکستورنا کارش به کجا کشید دوسال از تاییدش گذشته ؟؟؟درضمن این دارو مگه برای بیماری لبر نیس پس چرا میگید برای درمان آرپی؟؟؟

  6. محمد ژوئن 4, 2018 در 08:54 - پاسخ دادن

    دوستان ظاهرا این دارو مورد تایید قرار گرفته ولی قیمت خیلی بالایی داره… ولی گفته شده این دارو فقط یک بار مصرف میشه!

    http://www.phana.ir/fa/doc/news/11726/%D9%82%DB%8C%D9%85%D8%AA-%D9%86%D8%AC%D9%88%D9%85%DB%8C-%D8%A7%DB%8C%D9%86-%D8%AF%D8%A7%D8%B1%D9%88

  7. علی مقدم اکتبر 6, 2018 در 11:46 - پاسخ دادن

    در سال ۹۰ که دقیقا ۲۰ سالم بود این بیماری رو گرفتم و به یکباره دنیا رو سرم خراب شد..همه چیو ول کردم و از سال ۹۳ تا الان دارو های ضدافسردگی مصرف میکنم…. تو خانواده ی ما جز من هیچکس دیگه ای این بیماری رو نداره…نمیدونم این چه بیماریه که در دنیای به این بزرگی یه درمان درست و حسابی نداره…

    • iranrp اکتبر 8, 2018 در 08:57 - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      برای درمان این بیماری چندین روش در حال تحقیقات نهایی هستند که به امید خدا به زودی به نتیجه قطعی خواهند رسید. ما هم مثل جنابعالی امیدوار به آینده هستیم.

  8. سیمین اکتبر 21, 2018 در 01:10 - پاسخ دادن

    سلام من یک ماه پیش دکتر رفتم تشخیصش بیماری آرپی خفیف بود از،وقتی یادمه گوش راستم کمی سنگین بود مدتیه خیلی وزوزش بیشتر شده سنگینتر هم شده البته هر دو گوشم هم حدود یک هفته س درد خفیفی داره ممکنه بخاطر بیماری آرپی باشه ؟ بیماری آرپی درد هم داره؟ خیلی نگران بینایی و شنواییم هستم

    • iranrp اکتبر 23, 2018 در 10:18 - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      باید معاینه دقیق شوید. معمولا بیماری اشتارگارت تاثیر بیشتری بر روی شنوایی دارد. در صورت امکان برای معاینه به موسسه تشریف بیاورید

  9. محمد خانی نوامبر 20, 2018 در 02:37 - پاسخ دادن

    سلام و درود .برادر زاده من ۶ ساله هستش و دارای بیماری لبر .راهنمایم میکنید لطفا که چکار کنم .؟

    • iranrp دسامبر 23, 2018 در 08:20 - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      برای معاینات دقیق و تعیین میزان پیشرفت بیماری لطفا با گرفتن نوبت به موسسه مراجعه فرمایید

  10. بهمن اسفندیاری فوریه 23, 2020 در 22:03 - پاسخ دادن

    هر دارو درمانی برای مشکل عصبی چشم که رنگ عصب ها عوض شده و تاری دید دارم اگه میدونید بگید ترو خدا از هر جای ایران هستید به این شماره تماس بگیرید ممنون
    ۰۹۱۲۵۸۱۴۱۹۷

    • peyvandi ژوئن 19, 2020 در 09:22 - پاسخ دادن

      بهمن عزیز
      جهت وقت مشاوره با متخصصان موسسه لطفا با ما تماس بگیرید (شماره ها در صفحه تماس با ما)

  11. اروج ژوئن 5, 2020 در 19:11 - پاسخ دادن

    سلام.دختر پنج ساله ای دارم که از دو سال پیش متوجه بیماری چشمش شدیم بعد از چند ماه دوندگی متوجه شدیم نام بیماری دخترم لبر هست هیچ درمانی بر روی اون انجام نشده فقط معاینات شش ماه به شش ماه اگر روش درمانی وجود دارد ممنون میشم کمک کنید درضم بیماری دخترم در حال پیشرفت هست.خداحافظ شما

    • peyvandi ژوئن 7, 2020 در 06:30 - پاسخ دادن

      لطفا با موسسه تماس بگیرید.

ثبت ديدگاه