گردهمایی در FFB برای درمان اشتارگارت

//گردهمایی در FFB برای درمان اشتارگارت

گردهمایی در FFB برای درمان اشتارگارت

بیماری اشتارگارت علت اصلی تحلیل رفتگی ارثی ماکولای شبکیه چشم در دنیاست که فقط در آمریکا 30000 نفر به آن گرفتار هستند.

اگر چه بیماری اشتارگات اغلب باعث از دست رفتن شدید دید مرکزی میشود، تاثیر آن روی دید و شبکیه از یک فرد تا فرد دیگر تفاوت زیادی میکند. علائم این بیماری معمولا در کودکی و دوران بلوغ رخ میدهد اما اشکالی از آن نیز وجود دارد که باعث کاهش دید شدید در سنین خیلی بالاتر میشود. مواردی نیز وجود دارد که دید به مدت سالیان ثابت میماند و ناگهان دید کاهش می یابد.

پژوهشکده تحقیقاتی بالینی بنیاد مبارزه با نابینایی (FFB-CRI) هفتاد محقق برجسته بیماری اشتارگارت را از سرتاسر دنیا در کلیولند اوهایو در اسفند 1395 (17 فوریه 2017) گرد هم آورد تا در مورد چالشهای خود و پیشرفتهای کنونی درمانی با یکدیگر به بحث و گفتگو بپردازند. بیشتر اطلاعات و داده هایی که در طول نشست رد و بدل شد مربوط به نتایج ProgSTAR که یک تحقیق سیر طبیعی 365 بیمار مبتلا به اشتارگارت بود و توسط FFB حمایت مالی شد بوده است.

صنایع داروسازی شامل کارخانه های در حال تاسیس و شرکتهای بزرگ به کنفرانس اشتارگارت بسیار علاقه مند هستند. ما قصد داریم که از این نشست گزارشی تهیه و چاپ شود تا اطلاعات و نتایج آن در دسترس جامعه تحقیقاتی و صنعتی قرار گیرد. هدف حرکت این حوزه رو به جلو است. این مطالب را Patrrircia Zilliox PhD سرپرست گروه تحقیق و توسعه دارو در FFB-CRI گفته است.

Artur Cideciyan PhD که بعنوان محقق در دانشگاه Pennsylvania و نیز پروژه ProgSTAR مشغول بکار است در شروع یک مرور جامعی در مورد بیماری اشتارگارت که عموما توسط جهش های ژن ABCA4 ایجاد میشود را ارائه داد..

به زبان ساده بیماری اشتارگارت یک مشکل مدیریت پسماند است. دکتر Cideciyan گفت که شاه علامت این بیماران تجمع رسوبات سمی به نام Lipofuscin در یک لایه سلولی حمایت کننده بنام اپی تلیوم پیگماتز شبکیه (RPE) است. RPE مسئول فراهم آوردن مواد مغذی ضروری و مدیریت پسماند فتورسپتورها که مسئول ایجاد بینایی ما هستند می باشند. هنگامیکه RPE ها بدلیل تجمع لیپوفوشین تحلیل میروند فتورسپتورها و دید نیز از بین می رود.

دکتر  Cideciyan اشاره کرد که بیماری در مرکز شبکیه در منطقه ای بنام Foveaشروع میشود و با گذشت زمان منطقه دژنراسیون به خارج گسترش می یابد یعنی اینکه لکه کور بیمار بزرگتر میشود.

تفاوت در شروع بیماری باعث میشود که ابداعیک روش درمانی چالش برانگیز باشد، خصوصاً در مورد الگوی مطالعات انسانی و انتخاب بیماران برای نشان دادن اینکه درمان انجام شده پیشرفت بیماری را کند یا متوقف سازد.

تحقیق دکتر Cideciyan  نشان داد که در مقادیر زیادی از بیماران، قبل از اینکه ناگهان کاهش یابد دید سالها ثابت میماند  و کاهش ناگهانی دید هنگامی رخ میدهد که تحلیل رفتگی مرکز بینایی تسریع میشود.

Philip Rosenfeld MD/PhD در Bascom palmer دانشگاه میامی دارویی بنام emixutat از شرکت Acucela را معرفی کرد که برای کاهش تجمع لیپوفوشین و حفظ دید از طریق کند کردن سیکل بینایی “فرایندی که در آن ویتامین A در شبکیه تغییر می یابد تا امکان بینایی میسر شود” طراحی شده است. ویتامین A همانند سوختی برای تولید 3/4  لیپوفوشینی است که بطور ناخواسته تولید میشود.

داروی شرکت Acucela در کارآزمایی بالینی بیماران دارای تحلیل رفتگی ماکولای وابسته به سن از نوع خشک (Dry AMD) نتوانست که روند بیماری را آهسته کند. در AMD تجمع مواد زائد در شبکیه با کمک عوامل ژنتیکی و فاکتورهای مرتبط با شیوه زندگی باعث بیماری میشوند و لذا یک بیماری پیچیده از نظر عوامل ایجاد کننده بیماری پیچیده است. بنابراین محققین این فرضیه را مطرح کردند که کند کردن سیکل بینایی به تنهایی برای حفظ دید در DryAMD کافی نیست. شرکت Acucela معتقد است که بیماری Stargardt هدف بهتری برای درمان است و بنابراین در حال راه اندازی یک کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری اشتارگارت با داروی Emixustat است.

البته کارآزمایی بالینی استفاده از Emixulat در AMD خشک این مزیت را داشت که نشان داد این داروی خوراکی میتواند به شبکیه برسد.

Ilyas Washinton از دانشگاه کلمبیا و بنیانگذار علمی شرکت ALkeus در مورد رویکرد امیدوارکننده این شرکت به منظور کاهش تجمع لیپوفوشین از طریق مدیریت مشکل پسماند صحبت کرد. داروی جدید شرکت Acucela بنام Alk-001 یک شکل تغییر یافته ویتامین A است که وقتی در شبکیه متابولیزه میشود، پسماند به مراتب کمتری را تولید میکند.
دانشمندان با جایگزین کردن اتمهای هیدروژن با دوتریوم Deuterium در ویتامین A توانستند Alk-001 را تولید کنند. این محصول که به عنوان ویتامین A دوتره (Deuterated Vitamin A) شناخته میشود، اصطلاحاً پاکتر از شکل طبیعی ویتامین A میسوزد. دوتریوم (Deuterium)، شکل بی خطری از هیدروژن است که بطور طبیعی در بدن انسان تولید شده و غیر رادیواکتیو است. Alk-001 هم اکنون در محله دوم کارازمایی بالینی در بیماری اشتارگارت میباشد. (مطالعه TEASE). نام علمی Alk-001 عبارت است از C20-D3- retinyl acetate

 

 

منبع: سایت بنیاد مبارزه با نابینایی (FFB)

http://www.blindness.org/blog/index.php/ffb-convenes-experts-to-discuss-therapeutic-opportunities-for-stargardt-disease/

به وسیله |۱۳۹۶/۷/۱ ،۱۰:۱۹:۱۶ +۰۰:۰۰خرداد ۲۰ام, ۱۳۹۶|تازه ها|۹ نظر

درباره نویسنده :

۹ Comments

  1. amnsmm آذر ۱۱, ۱۳۹۶ در ۲۰:۵۱ - پاسخ دادن

    اسم دارو ها در داروخانه های ایران چیه؟؟؟؟

    • iranrp آذر ۱۲, ۱۳۹۶ در ۱۲:۴۷ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      چه دارویی رو میفرمایید؟
      داروهایی که روند بیماری آرپی را کند و کنترل میکنند در لینک http://iran-rp.ir/ffb_congress میتوانید مشاهده فرمایید که البته حتما با تجویز پزشک بایستی مصرف شوند. چون قبل از تجویز لازم است آزمایشاتی انجام گیرد.

  2. زهرا آذر ۱۳, ۱۳۹۶ در ۱۹:۰۰ - پاسخ دادن

    ی مشکل عمده ما بیماران ارپی اینه ک مردم درک درستی از بیماری ما ندارند .کاش بشه ی تو یکی از شبکه های تلویزیون درمورد این بیماری برنامه بزارند و توضیح بده ی متخصص شبکیه …بگه ک به مرور زمان دید این افراد محدود و منطقه ای میشه .شب ها تو تاریکی مشکل دارن روزها تو نورمشکل دارن.. .. من بیشتر از اینکه نگران خودم و خواهرام وبرادرم باشم نگران پدرمادرمم ک فرزنداشون نمیتونن مثل دیگران باشند هرچند از نظر تحصیلات تا مقطع دکترا هم داریم. .تورو خدا تلاش کنید برا درمان

  3. S مهر ۲۴, ۱۳۹۷ در ۱۴:۰۹ - پاسخ دادن

    سلام من بیماری شبکیه اشتارگارت رو دارم و دیدم خیلی کم شده فوقم رو تازه تموم کردم اما حس میکنم دیگ نمیتونم… روش درمانی براش نیس ک بشه دید رو کمی بالاتر برد؟

    • iranrp آبان ۱, ۱۳۹۷ در ۱۰:۱۹ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام
      چند روش درمانی عرضه شده ولی هنوز نهایی نشده. به امید خدا به زودی شاهد نتایج آن خواهیم بود.
      موفق باشید

  4. m آذر ۲۰, ۱۳۹۷ در ۰۰:۴۲ - پاسخ دادن

    با سلام

    خواهشمند است در صورت وجود هر گونه نتایج امید بخش در این ارتباط اطلاع رسانی شود.
    با سپاس

    • iranrp دی ۱, ۱۳۹۷ در ۱۷:۴۸ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      یکی از اهداف اصلی این سایت و شبکه های اطلاع رسانی موسسه همین مطلب میباشد
      در خدمت شما هستیم

  5. شبنم منبری دی ۱۷, ۱۳۹۷ در ۰۰:۴۷ - پاسخ دادن

    سلام. ده ساله به اشتارگات مبتلا هستم. با زایمانم سره بچه ی اولم متوجه شدم ، آیا احتمالش هست سالها قبل این عارضه در بدنم بوده و خبر نداشتم و با درد زایمان سرباز کرده ؟! بیشتر از گرفتاری که این بیماری برای من ایجاد کرده ، نحوه ی برخورد اطافیانه ، سالهاست دارم به سوالاتی پاسخ میدم که هنوز کسی درکشون نکرده و در عرض ۲ ساعت توضیحاتم رو فراموش می کنند و باز مثل یک فرد عادی ازم توقع دیدن و دقت و توجه دارند.حدود ۵ ساله سراغ پزشک نرفتم آیا لازمه برم ،تاثیر این داروها انقدر هست که برم دنبالشون ؟!تشکر

    • iranrp اسفند ۹, ۱۳۹۷ در ۱۰:۲۹ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام
      حتما به چشم پزشک به صورت دوره ای مراجعه فرمایید تا از عوارض احتمالی بیماری در جریان باشید… در صورت امکان به موسسه تشریف آورده و تشکیل پرونده دهید.

ثبت ديدگاه