سرمایه گذاریهای جدید بنیاد FFB

//سرمایه گذاریهای جدید بنیاد FFB

سرمایه گذاریهای جدید بنیاد FFB

سرمایه گذاریهای بنیاد مبارزه با نابینایی (FFB) در پروژه هایی که چشم انداز روشنی برای بازگرداندن بینایی دارند:

با بررسی پنج کارآزمایی بالینی ژن درمانی (که در حال انجام است و یا به زودی شروع خواهدشد) در شرکت فن آوری های کاربردی ژنتیک (AGTC) امید فوق العاده ای برای یافتن راه حل درمان بیماری های ارثی شبکیه بوجود آمده است.

Sue Washer، (مدیر اجرایی AGTC) در جلسه مسئولین سرمایه گذاری در درمان که روز شانزدهم سپتامبر در شیکاگو برگزار شد، بر نقش مهم بنیاد FFB در حرکت این موسسه و پروژه ها رو به جلو، تاکید کرد.

وی افزود: “ما به عنوان یک شرکت فعال در زمینه تحقیقات ژنتیک، بدون حمایتهای بنیاد FFB به این مرحله از پیشرفت نرسیده بودیم و شروع این فعالیتها با اقداماتی که بنیاد FFB  در آزمایشگاه بیل هاوس ویرت در دانشگاه فلوریدا آغاز و حمایت شده بود، آغاز گردید.”  دکتر بیل هاوسیرس، یکی از بنیانگذاران علمی AGTC است و تحقیقات خلاقانه ژنتیک درمانی وی بمدت بیست سال است که توسط بنیاد FFB تامین مالی شده است.

در حال حاضر موسسه AGTC در حال انجام مطالعات اولیه ژن درمانی بر روی انسان برای درمان بیماری achromatopsia (یک بیماری ارثی شبکیه) و X-linked

  retinoschisis (به اختصار XLRS) است. روند تحقیق و آزمایشات بر روی بیماران منتخب، پیشرفت خوب و قابل ملاحظه ای داشته است.

این شرکت همچنین یک برنامه تحقیق و توسعه دارویی جدید (IND) را برای انجام آزمایشات بالینی ژن درمانی برای بیماران آرپی نوع (XLRP) ارائه کرده است.

در سال آینده، این شرکت قصد دارد IND را بصورت مرتبط با درمان اپتوژنتیک ارائه دهد (اپتوژنتیک روشی است برای بازگرداندن بینایی به افرادی که دچار بیماریهای تحلیل رونده شبکیه هستند)

در ادامه این نشست خانم Washer اظهار داشت که حمایتهای بنیاد FFB در زمانی کاملاً حیاتی و مهم صورت گرفته است. “وقتی ما خصوصی بودیم، بودجه ما محدود بود. ما برای ادامه تحقیقات بر روی پروژه ژن درمانی XLRS، نیازمند حمایتهای مالی و تامین بودجه بودیم که بنیاد FFB مبلغ یک و نیم میلیون دلار به شرکت کمک کرد. مطمئناً این شرکت بدون حمایتها و تامین هزینه ها توانایی انجام تحقیقات بیشتر را نداشت و نمیتوانست در موقعیت انجام آزمایشات بالینی برسد. (به زودی 5 کارآزمایی بالینی جدید انجام خواهد گرفت)

بنیاد FFB علاوه بر تأمین بودجه و حمایت از اجرای پروژه های زیست فناوری، نقش مهمی در شکوفایی استعدادهای تحقیقاتی ایفا کرده است. خانم دکتر شانون بوئینگ، ((محقق ژن درمانی در دانشگاه فلوریدا و یکی از شاگردان دکتر بیل هاوسیرس))، به مخاطبین این نشست گفت که با کمک و حمایت بنیاد FFB در حال انجام تحقیقات خود است.

وی افزود: “من بعنوان نخستین محققی بودم که جایزه انفرادی FFB را در سال 2012 دریافت نمودم. از دریافت این جایزه تا حدی خوشحال شده بودم که با فرزندانم در آشپزخانه بالا و پایین میپریدم. حمایتهای مالی بنیاد FFB به من کمک کرد تا جایزه مؤسسه ملی چشم (National Eye Institute) (این جایزه هر پنج سال یکبار اهدا میشود) را در سال 2014 دریافت کنم. من کمک مالی NEI را دریافت کردم که فوق العاده بود و بابت این مساله من از صمیم قلب از بنیاد FFB تشکر میکنم. “

دکتر Boye در حال همکاری با شرکت Biotech Sanofi Genzyme است تا روند ژن درمانی را برای تحقیق در مورد بیماری مادرزادی لبر (جهش های GUCY2D) تا رسیدن به مرحله آزمایشات بالینی پیش ببرد. او همچنین در حال توسعه ژن درمانی دوطرفه برای سندرم آشر نوع 1B است که به علت جهش در ژن MYO7A ایجاد می شود. اکثر حاملهای فعلی ظرفیت ارائه ژنهای بزرگ مانند MYO7A را ندارند.

سخنرانان دیگر در اجلاس سرمایه گذاری در درمان عبارتند از:

PhD،John Ash محقق بنیاد FFB دانشگاه فلوریدا، تحقیقات آزمایشگاهی را در درمانهای نوین که شامل دارو درمانی و ژن درمانی است، دنبال کرده است که برای کند کردن از دست رفتن بینایی برای طیف گسترده ای از بیماریهای تحلیل برنده شبکیه (IRDs) طراحی شده است. همچنین دکتر جان آش در حال کار بر روی تجویز داروهای مورد تایید سازمان FDA به عنوان درمان هایی برای کمک به حفظ بینایی در بیماریهای تحلیل برنده شبکیه (IRDs) است.


Daniel Chung, DO در موسسه Spark Therapeutics در مورد روش بازگرداندن بینایی در بیماریهای مادرزادی لبر و آرپی (RP)  با استفاده از ژن RPE65 تحقیق میکند تا برای اولین بار از روش ژن درمانی مورد تایید FDA برای چشم استفاده نماید. بنیاد FFB ده میلیون دلار برای تحقیقات در این زمینه به این موسسه پرداخت کرده است که امکان انجام آزمایشات بالینی مختلف را فراهم آورد.

 


Halden Conner یکی از بنیانگذاران و رییس شرکت Nacuity میباشد که داروی جدیدی  به نام (N-Acetylcysteine Amide (NACA، که یک آنتی اکسیدان است را معرفی نمود. در آزمایشات مشخص شد این دارو سرعت کاهش بینایی افراد مبتلا به آرپی و دیگر بیماریهای تحلیل برنده شبکیه (IRDs) را کم میکند. علاوه بر کمکهای مالی (برای مطالعات آزمایشگاهی وابسته به NACA در دانشگاه جان هاپکینز) بنیاد FFB درحدود هفت و نیم میلیون دلار در این شرکت سرمایه گذاری کرده تا این دارو را به مرحله آزمایش بالینی در سال 2018 برساند.

 


Peter Francis, MD, PhD مشاور شرکت  (4D Molecular Therapeutics (4DMT هدف شرکت خود را ارائه حاملهای ژن سفارشی شده، (برای ویروس های آدنو (AAVs)) عنوان کرد. این حاملها به شرکتهای مختلف و محققانی که در حال تحقیق و توسعه بر روی روند ژن درمانی بیماریهای تحلیل برنده شبکیه (IRDs)و سایر بیماریهای مشابه هستند کمک میکند. یک مزیت کلیدی حاملهای 4DMT این است که آنها داخل ویتره تزریق می شوند (قسمت نرم وسط چشم) که این تزریق عوارض کمتری نسبت به تزریق Sub retinal (زیر شبکیه چشم) است. بنیاد FFB و شرکت (4DMT) همکاری مشترکی را در جهت شناسایی، تحقیق و توسعه پروژه های تکمیلی ژن درمانی آغاز کرده اند.

 


David Gamm, MD, PhD محقق دانشکده فیزیک دانشگاه ویسکانسین است که پژوهشی در زمینه پاتولوژی شبکیه و سلولهای بنیادی induced pluripotent stem cells (iPSC) انجام داده است. هدف ایشان از این تحقیقات بازگرداندن بینایی طیف وسیعی از بیماریهای تحلیل برنده شبکیه(IRDs) است. این مجموعه (iPSC) از فتورسپتور (سلولهایی که دید را امکان پذیر می سازد) و سلولهای مخروطی شبکیه (که از فتورسپتورها پشتیبانی میکنند) تشکیل شده است. Opsis نام یک شرکت درمانی است که تمرکز آن روی پیشرفت درمانها و حرکت به سمت آزمایشات بالینی و در نهایت استفاده برای عموم مردم است.

 


Eric Pierce, MD, PhD، مدیر موسسه Ocular Genomics و آزمایشگاه Berman-Gund FFB (برای مطالعه ناهنجاری های شبکیه ای) در بیمارستان آموزشی چشم و گوش ماساچوست است. او در آزمایشگاه ژنتیک پیشرفته خود عامل جهش های ژنی شصت و پنج درصد از بیماریهای تحلیل برنده شبکیه(IRDs) را  بررسی و مورد بازبینی قرار داد. همچنین ایشان در حال تحقیق بر روی مبانی مولکولی بیماریهای تحلیل برنده شبکیه (IRDs) و درمان های ژنتیکی آنهاست. دکتر پیرس یکی از پژوهشگران اصلی تحقیقات بالینی ReNeuron برای درمان سلول های بنیادی افراد مبتلا به RP است. او ده سال رئیس هیئت مشاوره علمی بنیاد بوده و در حال حاضر معاونت بنیاد FFB است.

 

 

منبع : سایت بنیاد مبارزه با نابینایی FFB

http://www.blindness.org/blog/index.php/ffbs-investments-are-filling-the-pipeline-for-vision-saving-therapies/

به وسیله |۱۳۹۶/۷/۱۲ ،۱۴:۵۰:۴۰ +۰۰:۰۰مهر ۱۲ام, ۱۳۹۶|تازه ها|۲ نظر

درباره نویسنده :

۲ Comments

  1. شیدا بهمن ۱, ۱۳۹۶ در ۱۸:۴۸ - پاسخ دادن

    سلام این تحقیقات چه زمانی به مرحله اجرامیرسه؟ایاباروش های ذکرشده امکان درمان سندرم اشرهست؟

    • iranrp بهمن ۲, ۱۳۹۶ در ۱۵:۱۸ - پاسخ دادن

      با سلام و احترام.
      این تحقیقات در مراحل نهایی در حال پیگیری هستند و انشاالله به زودی به نتایج قطعی خواهند رسید. در برخی مراحل درمانی نتایج درمان نیز حاصل شده و فقط برای چگونگی عرضه و درمان عمومی بیماریهای تحلیل برنده شبکیه من جمله سندرم آشر مراحل نهایی طی خواهد شد.

ثبت ديدگاه