همکاری دو شرکت تحقیقاتی جهت درمان سندرم آشر

//همکاری دو شرکت تحقیقاتی جهت درمان سندرم آشر

همکاری دو شرکت تحقیقاتی جهت درمان سندرم آشر

بنیاد FFB مبلغ هفت و نیم میلیون دلار برای درمان جدید سندرم آشر سرمایه گذاری کرد

 

کلینیک تحقیقاتی بنیاد FFB با مشارکت شرکت ProQR کار تحقیق و توسعه درمانهای نوین شبکیه در افراد مبتلا به سندرم آشر ناشی از جهش (USH2A) را آغاز کرد. این کلینیک با بودجه ای در حدود ۷.۵ میلیون دلار مرحله جدیدی از تحقیقات پیشرفته درمانی که با نام QR-421a شناخته میشود را استارت زده است و امید میرود این تحقیقات به یک سری آزمایشات بالینی مرحله ½ در سال ۲۰۱۸ منتهی شود. شرکت ProQR نیز تلاش میکند تا اطلاعات و گزارشات مربوط به مطالعات و آزمایشات بالینی را در سال ۲۰۱۹ ارائه دهد.

 

جهش در ژن USH2A منجر به پیام رسانی اشتباه به mRNA میشود که وظیفه آن آموزش چگونگی ساخت پروتئین در سلولهای شبکیه است. هنگامی که mRNA وظیفه خود را به درستی انجام ندهد، پروتئین USH2A در شبکیه به درستی تولید نمیشود و در نتیجه بینایی چشم از بین میرود.

QR-421a در واقع یک الیگونوکلتوئید (AON) است که به عنوان یک تکه نوار عمل میکند تا مشکل ژنتیکی را پوشش دهد. به طور دقیقتر میتوان گفت که QR-421a فرامین بعد از اگزون ۱۳ را در زمانی که mRNA تولید میکند را کنسل میکند.

هدف این درمان توقف پیشرفت بیماری و بازیابی دید محیطی بیماران است.

شرکت ProQR تحت لیسانس تکنولوژی QR-421a از مرکز پزشکی دانشگاه رابوود در هلند (که توسط دکتر اروین ون ویک پایه گذاری شده است) قرار گرفته است. بنیاد مبارزه با نابینایی FFB مطالعات آزمایشگاهی قبلی کار بر روی AON را تامین مالی کرده بود.


دنیل دی بوئر مدیر عامل شرکت ProQR میگوید: ما از همکاری با بنیاد مبارزه با نابینایی FFB در جهت توسعه طرح QR-421a برای بیماران مبتلا به سندرم آشر ۲A ناشی از جهشهای اگزون ۱۳ بسیار خرسندیم. آنها (منظور بنیاد FFB) بعنوان راهبر اصلی مالی و علمی در زمینه تحقیقات بیماریهای شبکیه و هسته مرکزی تعیین استراتژی درمان فعالیت میکنند. ما قصد داریم به یافته های جدیدی در زمینه توسعه برنامه ها و راهکارهای درمان بیماریهای شبکیه دست پیدا کنیم. ما انتظار داریم که با حمایت مالی بیشتر سرعت پیشرفت ما در پیشبرد درمانهای جدید برای این گروه از بیماریهای خاص بهبود یابد.

گروه FFB-CRI همچنین یک مطالعه را بر روی ۱۲۰ نفر با جهشهای USH2A آغاز کرده است. این تحقیق که به نام RUSH2A شناخته میشود (R مخفف میزان پیشرفت) در سال ۲۰۱۷ شروع شد و در حدود ۲۰ مرکز آزمایش بالینی در سرتاسر جهان انجام میشود. محققان RUSH2A از فناوریهای مختلفی برای نظارت بر تغییرات بینایی و تغییرات ساختار شبکیه استفاده خواهند کرد تا روند و پیشرفت بیماری را بررسی و تحلیل کنند. دانش و اطلاعات بدست آمده از این پروژه به منظور درک بهتر اینکه چگونه جهشهای USH2A بر بینایی بیماران تاثیر میگذارد و به اطلاع رسانی در مورد توسعه QR-421a کمک خواهد کرد.

QR-421a دومین درمان رو به جلو در شرکت ProQR در بخش چشم پزشکی این شرکت است که با برنامه ریزی و سرمایه گذاری در چشم انداز QR-110 است. در حال حاضر این پروژه در حال تستهای سنجش ایمنی و کارآیی فاز ½ در بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به لبر مادرزادی به علت جهش p.Cys998X در ژن CEP290 قرار دارد. این پروژه همچنین شامل چند تحقیق مولکولی برای بیماریهای ژنتیکی چشم از جمله QR-411 برای سندرم آشر نوع ۲A به علت جهش QR-411 و یا جهش PE-40 برای بیماری اشتارگارت و جهش QRX-504 برای دیستروفی اندوتلیال قرنیه است.

منبع : http://www.blindness.org/blog/index.php/ffb-cri-investing-7-5-million-in-emerging-therapy-for-ush2a

 

به وسیله |۱۳۹۷/۶/۲۵ ،۱۰:۳۲:۱۷ +۰۰:۰۰اسفند ۱۰ام, ۱۳۹۶|آرشیو|بدون دیدگاه

درباره نویسنده :

ثبت ديدگاه