7 طرح جدید بنیاد مبارزه با نابینایی

//7 طرح جدید بنیاد مبارزه با نابینایی

7 طرح جدید بنیاد مبارزه با نابینایی

 

سرمایه گذاری بنیاد مبارزه با نابینایی FFB در 7 طرح جدید

 

بنیاد مبارزه با نابینایی FFB هفت طرح جدید تحقیقاتی برای پیشبرد و توسعه درمانهای بیماریهای تحلیل برنده شبکیه اعلام نموده است. هر پروژه در طول یک دوره سه ساله مجموعا سیصدهزار دلار دریافت خواهد کرد.

این حمایتهای مالی از طریق تماس سالانه بنیاد FFB با محققان و دانشمندان انتخاب شده است. هفتاد محقق درخواست حمایتهای مالی خود را ارائه داده بودند. برنامه های این دانشمندان توسط هیات علمی بنیاد (متشکل از چشم پزشکان فوق تخصص شبکیه در جهان) مورد بررسی قرار گرفت.

استفان رز دبیر علمی بنیاد FFB میگوید: خیلی از پروژه های تحقیقاتی، چندمنظوره و راهگشا هستند. بدین معنی که قابلیت اجرایی  بر روی بسیاری از بیماریهای عمومی مردم را دارند (نه فقط بیماریهای ژنتیکی شبکیه). همچنین برخی از پروژه ها بر روی برخی نقاط حیاتی و مدلسازی بیماریها کار میکنند و بطور چشمگیری قابلیت پیشرفت و باز کردن مسیرهای جدید درمان را دارند.

در زیر مطالب مختصری در خصوص این هفت پروژه آمده است:

ژن درمانی برای محافظت از بینایی با استفاده از حفظ سلولهای مخروطی

دکتر دانیل لیپینسکی Daniel Lipinski استاد دانشکده پزشکی ویسکانسین

دکتر لیپینسکی در حال کار بر روی یک روش ژن درمانی است که از تخریب پروتئینها که منجر به مرگ سلولهای مخروطی میشود جلوگیری میکند. فتورسپتورها سلولهای حساس به نور هستند که دید مرکزی و دید در نور و توانایی خواندن و نوشتن را فراهم میکنند. این درمان برای کمک به بیماران آرپی، بیماری مادرزادی لبر و سندرم آشر است.

طراحی سیستم تحویل ژنهای مهندسی شده بهینه برای بیماریهای شبکیه

دکتر لی بایرن دانشگاه پیتسبورگ

دانشمندان ویروسها را برای ارسال و تحویل ژنهای درمانی به شبکیه طراحی میکنند. طراحی مطلوب یک سیستم تحویل ژنتیک، بستگی به نوع سلول شبکیه ای دارد که نیاز به درمان دارد. طراح سیستم تحویل شامل انتخاب پروموتر مناسب (شبیه یک پدال برای یک ژن) و کپسید راست (بعنوان مثال یک ظرف برای ژن). دکتر بایرن یک جعبه ابزار برای کپساید و پروموترهای ویروسی کارآمد و ویژه برای هر نوع سلول شبکیه ایجاد میکند و آنرا در اختیار جامعه پژوهشی قرار میدهد، به این ترتیب راههای پیشرفت و توسعه ژن درمانی برای بیماریهای شبکیه افزایش می یابد.

اپتوژنتیک، درمان بوسیله بهبود حساسیت به نور

دکتر جان فلنری John Flannery استاد دانشگاه کالیفرنیا برکلی

اپتوژنتیک روشی است که حساسیت سلولهای حساس به نور (عملکرد بینایی) را در فتورسپتورهای سلولهای شبکیه (که در بیماریهای پیشرفته شبکیه مانند آرپی، سندرم آشر و دژنراسیون ماکولای مرتبط با سن از بین رفته اند) تحریک و باعث زنده ماندن آنها میشود.

با اینحال بسیاری از درمانهای فعلی اپتوژنتیک در قسمت حساسیت به نور محدود است و تنها در نور خیلی زیاد عمل میکند. تیم دکتر فلنری در حال توسعه روشهای اپتوژنتیک است که در طیف گسترده ای از شرایط مختلف نور کار میکند. با آزمایشهای او ادراک بالاتری از گزینه های اپتوژنتیک و شاخه های مرتبط با آن در آزمایشات بالینی بدست می آید.

کنترل سیستم ایمنی جهت پس نزدن سلولهای پیوندی RPE

دکتر تروور مک گیل استاد دانشگاه بهداشت و علوم اورگان

یک مشکل بزرگ در مورد سلولهای پیوندی شبکیه وجود دارد و آن مقابله سیستم ایمنی بدن با سلولهای پیوند زده شده است. میکروگلیا شبکیه اولین مقابله سیستم ایمنی بدن است که به شبکیه چشم در تشخیص و مبارزه با عناصر خارجی در چشم کمک میکند. در حالیکه این یک مکانیسم دفاع طبیعی بیولوژیکی است، این پاسخ  در واقع مکانیسم طبیعی دفاع بدن در برابر عناصر بیگانه است ولی در عین حال میتواند روی سلولهای سالم شبکیه که با پیوند در چشم قرار داده شده است تاثیر منفی بگذارد. دکتر مک گیل در حال تحقیق در خصوص داروهایی است که بتواند بعد از پیوند سلولهای RPE میکروگلیا شبکیه را مهار کنند. سلولهای اپی تلیال رنگدانه شبکیه (RPE) برای درمان بیماریهای شبکیه مانند دژنراسیون ماکولا وابسته به سن و بیماری اشتارگارت پیوند زده میشود.

VLC-PUFA درمانی برای بیماری AMD نوع خشک و اشتارگارت

دکتر پل برنشتاین Paul Bernstein دانشگاه یوتا

اسیدهای چرب اشباع نشده خاصی با نام اختصاری (VLC-PUFAs) چربیهایی هستند که منحصرا در شبکیه و چند بافت دیگر بدن انسان وجود دارند. باور این است که این ترکیبات برای حفظ و نگهداری فتورسپتورها ضروری هستند. جهش در ژن ELOVL4 منجر به تخریب ترکیبات  VLC-PUFA شده و باعث بروز بیماری اشتارگارت نوع غالب میگردد. دکتر برنشتاین در حال کار با متخصصان بیوشیمی دانشگاه یوتا برای یافتن راهی جهت درمان یا حفظ ترکیبات VLC-PUFA و یا تولید این ترکیب در آزمایشگاه هستند. مطالعات نشان میدهد که این ترکیبات برای بیماران مبتلا به دژنراسیون ماکولا نوع خشک مفید است.

شناسایی تغییرات ژنتیکی که بر شدت بیماری اشتارگارت تاثیر میگذارد

دکتر فرانسیس کرمرس Frans Cremers – مرکز پزشکی دانشگاه رابوود-هلند

بیماری اشتارگارت نوع مغلوب، ناشی از جهش در ژن ABCA4 است. نکته ای که وجود دارد اینست که شدت کاهش بینایی در بیماران مختلف حتی در بین خواهر و برادر بیمار در یک خانواده با یک نوع جهش متفاوت است.  محققان اعتقاد دارند که موارد ژنتیکی دیگری نیز بر شدت بیماری تاثیرگذارند. دکتر کرمرس و تیم تحقیقاتی وی تجزیه و تحلیل بیماری اشتارگارت در خانواده ها و زوجهای مختلفی مورد بررسی قرار داده اند که این ژنهای موثر در درمان یا کاهش اثرات مخرب بیماری را شناسایی کنند. هدف این درمان حفظ دید بیمار است.

آزمایشات بر روی حیوانات بزرگ در درمان سندرم آشر 1B:

دکتر مارتا نیرنگر دانشگاه بهداشت و علوم اورگان

مدلهای حیوانی برای تحقیق روی بیماری سندرم آشر با محدودیتهایی روبرو بوده اند. زیرا آنها در طول مطالعه کاهش دید را نشان نمیدادند (فقط کاهش شنوایی در آنها مشخص بود) دکتر نیرنگر و همکارانش با استفاده از تکنیک ویرایش ژن CRISPR/Cas9 برای توسعه یک حیوان بزرگ جثه مبتلا به سندرم آشر 1B که به دلیل جهش در ژن MYO7A ایجاد میشود، استفاده میکند. او معتقد است که در این حیوانات کاهش بینایی ظاهر خواهد شد و بنابراین گام موثری برای آزمایشات بیماری آشر نوع 1B برداشته خواهد شد.

منبع: بنیاد مبارزه با نابینایی FFB

https://www.blindness.org/blog/index.php/ffb-funding-more-than-2-million-in-new-research/

به وسیله |۱۳۹۷/۵/۲۳ ،۱۶:۳۶:۰۶ +۰۰:۰۰مرداد ۲۳ام, ۱۳۹۷|تازه ها|۴ نظر

درباره نویسنده :

۴ Comments

  1. حميد آذر ۱۲, ۱۳۹۷ در ۰۸:۵۲ - پاسخ دادن

    با سلام دختر من مبتلا به بیماری سندروم آشر هستش با توجه به ناسنوایی عمیق که کاشت حلزون شده و عدم تعادل در نوزادی و همچنین الانن که ۸ سالشه و دکترا گفتین مبتلا به آرپی هستش . میخواستم بدونم ایا برای سندروم اشر (که به احتمال زیاد از نوع ۱ می باشد) درمانی هست و همچنین سرعت پیشرفت بیماری ارپی با موارد دیگر فرق میکنه ؟

    • iranrp دی ۱, ۱۳۹۷ در ۱۷:۵۰ - پاسخ دادن

      با سلام واحترام سندرم آشر یکی از موارد پیشرونده بیماری میباشد که چند روش درمانی برای آن در حال تحقیقات نهایی است ولی هنوز درمان قطعی آن به بازار عرضه نشده.
      پیشرفت بیماری در افراد مختلف متفاوت است

  2. حميد دی ۵, ۱۳۹۷ در ۰۹:۲۵ - پاسخ دادن

    با سلام در صورتی که درمانی برا آرپی یا سندروم اشر بیاد ایا دید بیمار برمیگرده و بهبود پیدا میکنه

  3. حميد دی ۵, ۱۳۹۷ در ۰۹:۲۷ - پاسخ دادن

    با سلام در صورتی که درمانی برای آرپی و سندروم اشر بیاد ایا دید بیمار برمیگرده و بهبود پیدا میکنه؟

ثبت ديدگاه