بررسی FDA و تصویب اثرات درمانی RPE65

//بررسی FDA و تصویب اثرات درمانی RPE65

بررسی FDA و تصویب اثرات درمانی RPE65

بررسی نهایی کمیته FDA برای تصویب اثرات درمانی ژن RPE65 شرکت اسپارک-

تصمیم گیری نهایی به ژانویه ۲۰۱۸ (دیماه ۹۶) موکول شد.

 

شرکت اسپارک در راستای تحقیقات خود برای درمان بیماریهای مرتبط با جهش ژن RPE65  که باعث بیماری لبر و آرپی میشود موفق شد گام مهمی بردارد.

در جلسه عمومی مورخ ۱۲ اکتبر ۲۰۱۷ (۲۰ مهر ۱۳۹۶) کمیته ای از کارشناسان منتخب FDA تشکیل شد و نتایج تحقیقات اسپارک را بررسی نمودند که تمامی اعضاء این کمیته با تایید نتایج تحقیقات، تصمیم گیری نهایی در مورد تصویب این روش درمانی  (به نام voretigene neparvovec) را به ۱۲ ژانویه ۲۰۱۸ (۲۲ دیماه ۱۳۹۶) موکول کردند.

در این جلسه که در دفتر مرکزی FDA برگزار گردید نتایج آزمایشات انجام شده توسط نمایندگان شرکت اسپار ارائه شد.  همچنین بیماران و اعضای خانواده آنها در مورد روند بهبودیشان توضیحاتی دادند. در این جلسه سرمایه گذاران پروژه های صنعتی نیز حضور داشتند.

خانم کتلین کوری ۲۴ ساله خطاب به حاضرین در جلسه گفت که قبل از شروع درمانش نتوانسته بود با کاهش بینایی خود و دردسرهای ناشی از آن خود را تطبیق دهد و خیلی شرایطش دشوار بوده ولی در دسامبر ۲۰۱۳ (آذرماه ۱۳۹۲) پس از دریافت ژن RPE65 (فاز سوم آزمایش اسپارک) شرایط زندگیش به طور چشمگیری تغییر کرد.

ایشان افزود : من در عرض چند روز می توانستم رنگ های زیبا را ببینم. من حتی می توانم ساعت برج فیلادلفیا را ببینم. من می توانم به یک رستوران بروم و همه چیز را با نور یک شمع ببینم و می توانم ستاره ها را در آسمان شب ببینم. خانم کتلین اخیرا مدرک کارشناسی ارشد اپیدمیولوژی را اخذ نموده و به عنوان تحلیلگر و محقق امور اداره امور معلولین در  ایالات متحده آمریکا فعالیت می کند.

کول کارپر نوجوانی یازده ساله است که جوانترین سخنگوی این جلسه بود. او گفت که دوست دارد با اسباب بازیهای لگو (Lego) بازی کند، زیرا او با استفاده از این روش ژن درمانی دید بهتری دارد. خواهر او کارولین ۱۳ سال دارد. کارولین که یکی از افراد مورد مطالعه فاز سوم اسپارک بود، خواندن کتاب های با خط بریل را دوست دارد. کارولین این روزها برای بازی در نقش  شخصیت کارتونی “شرک” خود را آماده میکند. – چیزی که طبق گفته مادرش قبل از درمان، بسیار دشوار بود و غیرممکن بود.

 

کول و مادرش بعد از شرکت در جلسه برای گردش به بازار ملی در واشنگتن دی سی رفتند. کول علاقه مند به بازدید از  موزه ویژه جاسوسی (موزه ای در شهر واشینگتون) بود.

دکتر استفن رز (یکی از محققان پروژه) در بخش تاییدئه این روش درمانی گفت:  با اجرایی شدن این روش ژن درمانی، زندگی بیماران آرپی و لبر تغییر خواهد کرد. پس از تایید FDA از این روش درمانی هوشمندانه و موثر، پیشرفت های متعددی در زمینه ژن درمانی در آزمایشگاه ها و کلینیک های سراسر جهان ایجاد میگردد.

اگر روش درمانی vortigene neparvovec تایید شود بعنوان نخستین روش ژن درمانی FDA برای بیماران چشمی و بطور کلی هر بیماری ارثی است که البته نتیجه بیش از دو دهه تحقیق و آزمایش و زحمات دانشمندان است. در این روش نسخه های سالم و کاربردی ژن RPE65 مستقیماً به شبکیه وارد شده و به این ترتیب جایگزین نسخه های غیرفعال و جهش یافته میشود. بنیاد FFB بعنوان اولین حامی مالی این پروژه مبلغ  ۱۰ میلیون دلار را برای آزمایشگاه RPE65 و تحقیقات بالینی هزینه کرده است.

اعضاء اصلی این پروژه عبارتند از: تیم تحقیقاتی دانشگاه پنسیلوانیا، دانشگاه فلوریدا، بیمارستان کودکان فیلادلفیا، و شرکت اسپارک که موسسه ایران آرپی از همه آنها تشکر و قدردانی میکند.

reference:

http://www.blindness.org/blog/index.php/fda-committee-unanimously-recommends-approval-for-sparks-rpe65-gene-therapy-final-decision-due-in-january-2018/

 

منبع : بنیاد مبارزه با نابینایی FFB

 

 

به وسیله |۱۳۹۶/۷/۲۶ ،۱۲:۳۵:۵۰ +۰۰:۰۰مهر ۲۶ام, ۱۳۹۶|تازه ها|بدون دیدگاه

درباره نویسنده :

ثبت ديدگاه