انتشار نتایج XLRS توسط AGTG

//انتشار نتایج XLRS توسط AGTG

انتشار نتایج XLRS توسط AGTG

شرکت AGTG اطلاعات شش ماهه ژن درمانی XLRS از آزمایشات بالینی فاز ½  را منتشر کرد:

شرکت تحقیقات ژنتیک AGTC یک شرکت پیشرو در زمینه درمانهای مبتنی بر ژن درمانی، داده های پیگیری و درمان بیماران تحت آزمایش آرپی X (XLRS) را منتشر کرد. این شرکت گزارش نمود که هیچگونه فعالیت قابل توجهی در درمان این بیماران پس از شش ماه مشاهده نشده است. AGTC به تجزیه و تحلیل تمامی داده های این آزمایش بالینی ادامه خواهد داد و تمامی شرح حال بیماران را در طی پروتکل درمانی را تکمیل میکند. بعد از بررسی مجدد و تکمیل فرآیند تحقیقات اگر باز هم نتایج حاصله تغییری نداشته باشد، این شرکت تصمیم به خروج و کنار گذاشتن این روش درمانی خواهد گرفت و روشهای جدیدی را آزمایش خواهد نمود.

 

در مجموع 27 نفر تحت درمان قرار گرفتند و تمامی این افراد پروسه درمانی شش ماهه بر روی آنها انجام گردید. سیزده شرکت کننده بزرگسال دوز بالاتری از درمان را دریافت نمودند. پنج کودک مبتلا به دیابت و 9 فرد بزرگسال نیز ژن درمانی متوسط و کم را دریافت نمودند. کلیه این بیماران تا انتهای 12 ماه این آزمایش بالینی تحت نظر خواهند بود. پس از سال اول نیز هر ساله مورد ارزیابی مجدد قرار خواهند گرفت.

دو نفر از 13 بیمار بالغی که دوزهای بالای درمان را گرفتند، نشانه هایی از بهبود مختصر از پیشرفت ساختار شبکیه را نشان دادند. این مساله توسط عکسهای OCT (یک تکنیک تصویربرداری از شبکیه و لایه های آن) از بیماران مشخص گردید.

 

این شرکت گزارش داد درمان در آزمایشات بالینی دارای ایمنی قابل قبول و قابل انجام برای افراد مورد آزمایش است.

 

دکتر استفان رز دبیر علمی بنیاد مبارزه با نابینایی در این خصوص گفت: البته ما امیدوار بودیم که ژن درمانی XLRS منجر به بهبود دید بیماران و یا حداقل بهبود ساختار شبکیه در اکثر بیماران شود، اما همانند خیلی از آزمایشات بالینی در روشهای جدید درمانی، آزمایش XLRS اولین تحقیق و تست بر روی انسان است. این نتایج اهمیت انجام آزمایشات قبل از تست بر روی انسان را نشان میدهد. آزمایشات در سطح کوچکتر و آزمایشات بر روی حیوانات و بعد از آن شروع آزمایشات بالینی. خبر خوب این است که مطالعه نشان دهنده ایمنی مناسب در درمان شبکیه و تزریق ژن داخل چشم است. همچنین نتایج حاصله از XLRS هیچگونه تاثیر منفی در توسعه ژن درمانی بیماری آرپی و آرپی مبتنی بر X یا همان XLRP ندارد. این مطالعات به طور کامل تا رسیدن به نتیجه نهایی ادامه می یابد.

 

بنیاد مبارزه با نابینایی در این خصوص آزمایشات موثر و مهمی را انجام داد که امکان انجام آزمایشات بالینی XLRS و XLRP در در ژن درمانی فراهم آورد.

 

XLRS که در درجه اول مردان را تحت تاثیر قرار میدهد، موجب تقسیم لایه های شبکیه میشود که باعث از دست دادن بینایی چشمگیر میشود. در حدود 35هزار نفر در آمریکا و اروپا دچار این بیماری هستند.

 

سو واشیر Sue Washer مدیر اجرایی شرکت AGTC میگوید: ما از همکاری با سازمان Biogen و حمایتهایی که در پیشبرد تلاشهای مشترک ارائه گردید تشکر و قدردانی میکنیم. ما اطلاعات و نتایج بدست آمده از فاز ½ این مطالعات را پس ار بررسی و جمع بندی بعنوان خط مشی ادامه تحقیقات در سال 2019 استفاده خواهیم کرد.

 

در حال حاضر دو برنامه آزمایش بالینی AGTC کار بر روی جهش ژنهای CNGA3 و  CNGB3 ادامه دارد. این شرکت انتظار دارد نتایج این تحقیقات در سال 2019 منتشر گردد.

 

 

منبع : سایت مبارزه با نابینایی FFB
https://www.blindness.org/blog/index.php/agtc-announces-topline-interim-six-month-data-of-xlrs-gene-therapy-from-ongoing-phase-1-2-clinical-trial/
به وسیله |۱۳۹۷/۱۰/۶ ،۱۶:۳۳:۰۲ +۰۰:۰۰دی ۶ام, ۱۳۹۷|تازه ها|بدون دیدگاه

درباره نویسنده :

ثبت ديدگاه